Un fármaco de Ocular Therapeutix desarrollado para la forma húmeda de degeneración macular relacionada con la edad fue mejor para ayudar a los pacientes a mantener su visión que un fármaco de gran éxito de Regeneron Pharmaceuticals, que es un tratamiento estándar para el trastorno de pérdida de visión. Resultados de la fase 3 Esto también muestra el potencial de la terapia para permitir que los pacientes reciban inyecciones en los ojos con menos frecuencia para tratar el trastorno de pérdida de visión.
Se está llevando a cabo una segunda prueba de Fase 3 del medicamento para los ojos Axpaxli. Sin embargo, basándose en los resultados preliminares de la primera prueba, la compañía dijo que planea reunirse con la FDA para discutir los planes para una presentación regulatoria.
En la forma húmeda de degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), el crecimiento anormal de vasos sanguíneos debajo de la retina provoca una fuga de líquido, lo que afecta la mácula, la parte central de la retina. El principal ingrediente farmacéutico activo de Axpaxli es el axitinib, una pequeña molécula inhibidora de la tirosina quinasa diseñada para detener el crecimiento de estos vasos sanguíneos. El fármaco utiliza tecnología de hidrogel bioabsorbible que puede cronometrar la liberación de un fármaco entre días y meses. Ocular apunta a un intervalo de dosificación de seis meses o más.
Los datos de Axpaxli informados el martes provienen de una prueba de fase 3 que comparó una dosis única del fármaco Ocular con una dosis única de Eylea de Regeneron. Estas dosis siguieron a una fase de estrés del estudio de ocho semanas, en la que los 344 participantes del estudio recién diagnosticados con DMAE húmeda recibieron dos inyecciones de Eylea.
Los resultados muestran que en la semana 36, el 74,1% de los pacientes del grupo de Axpaxli mantuvieron su visión en comparación con el 55,8% de los participantes del grupo de Eylea, un resultado estadísticamente significativo que cumplió con el criterio de valoración principal del estudio. El estudio permaneció enmascarado para evaluar la durabilidad de la terapia. En la semana 52, el 65,9 % de los pacientes del grupo de Axpaxli mantuvieron su visión en comparación con el 44,2 % de los pacientes del grupo de comparación.
Según Ocular, el fármaco del estudio ha sido generalmente bien tolerado hasta ahora, y no se han informado efectos secundarios oculares o sistémicos graves. Después de 52 semanas, los participantes recibieron una dosis repetida de los tratamientos que recibieron inicialmente y se les administrará una dosis repetida en la semana 76. El enmascaramiento continuará y el estudio seguirá a los pacientes hasta la semana 104. La compañía planea presentar resultados más detallados del estudio hasta el momento durante la reunión anual de la Macula Society la próxima semana en San Diego.
Aunque el estudio cumplió sus objetivos, el precio de las acciones de Ocular abrió a 6,41 dólares el martes, más del 27% menos que el precio de cierre del viernes. En una nota de investigación, el analista de William Blair, Lachlan Hanbury-Brown, dijo que la diferencia en el efecto del tratamiento entre las dos ramas fue menor de lo que esperaban los inversores. Aun así, el banco de inversión cree que estos resultados respaldan la aprobación de la FDA, afirmó. Señaló que los resultados para el brazo de Axpaxli fueron los esperados. La menor diferencia en el efecto del tratamiento se debió a que el brazo de control superó las expectativas y no a que Axpaxli tuviera un rendimiento inferior.
Se espera que la segunda prueba de Fase 3 de Axpaxli proporcione datos preliminares en el primer trimestre del próximo año. Hanbury-Brown dijo que los datos hasta ahora tienen implicaciones positivas para este ensayo, así como para un programa separado de Fase 3 que evalúa el fármaco en la retinopatía diabética no proliferativa.
“Si bien datos adicionales serán útiles para caracterizar completamente el perfil de Axpaxli, creemos que estos datos reducen el riesgo de su programa de desarrollo en DMAE húmeda y probablemente también del programa HELIOS en la enfermedad ocular diabética”, afirmó Hanbury-Brown.
Una dosificación menos frecuente será importante para Ocular, ya que pretende avanzar hacia un campo húmedo de AMD dominado por Eylea de Regeneron (comercializado por Bayer fuera de EE. UU.) y Vabysmo de Roche. Eylea se administra mediante una inyección ocular cada cuatro semanas durante los primeros tres meses y luego cada ocho semanas como dosis de mantenimiento. Vabysmo se administra cada cuatro semanas durante cuatro meses y luego cada cuatro a ocho semanas, dependiendo de la respuesta del paciente al tratamiento. Si bien ambos fármacos bloquean las proteínas VEGF, que promueven el crecimiento de los vasos sanguíneos, Vabysmo combina este mecanismo de acción con la inhibición de una segunda proteína llamada Ang-2.
Ocular tiene competencia en el uso de la inhibición de la tirosina quinasa en la DMAE húmeda. El principal ingrediente farmacéutico del fármaco candidato Duravyu de EyePoint Pharmaceuticals es vorolanib, un inhibidor de la tirosina quinasa administrado mediante una tecnología patentada que permite la administración ocular sostenida de la terapia. Actualmente se están llevando a cabo dos estudios de fase 3, que examinan la dosis cada seis meses. EyePoint dijo que espera datos preliminares del primer estudio a mediados de 2026.
Foto: Karen Bleier/AFP, vía Getty Images
