La terapia de caballero con cohetes farmacéuticos ha llegado al final de su viaje regulatorio antes de recibir una decisión de la FDA. La compañía ha retirado la presentación de su candidato terapéutico para la anemia de Fanconi, una rara enfermedad de la sangre heredada.
La retirada voluntaria de la solicitud de licencia biológica (BLA) para Mozafancogogenic Autotemcel, que se conoce en etapas anteriores de desarrollo como RP-L201 presentación regulatoria. En julio, Cranbury, Nueva Jersey, ha residente Operaciones estructuradasTomar alrededor del 30% del personal y transformar el enfoque de la compañía en los programas cardiovasculares ofrece la oportunidad de crear casi y a largo plazo. Con la reestructuración, Rocket contrató nuevas ediciones internas para RP-L102 y retiró la presentación regulatoria de la terapia en Europa.
En Anemia fanconiLa médula ósea no crea células sanguíneas y plaquetas sanas, lo que expone a los pacientes un mayor riesgo de desarrollar trastornos sanguíneos y ciertos tipos de cáncer. Los tratamientos incluyen fármacos que estimulan la producción de glóbulos rojos y blancos. Otra opción es un trasplante de médula ósea.
RP-L102 es una terapia con gas vivo que se lleva a cabo utilizando un vector lentiviral para cambiar las propias células madre de un paciente en el curso de la enfermedad. En un estudio central de fase -2, los resultados mostraron que ocho de 12 pacientes evaluables mantuvieron una corrección genética continua. La terapia fue bien tolerada. En la presentación de registros regulatorios el viernes, Rocket dijo que su decisión de retirar el BLA era un negocio y un paso estratégico y no refleja ninguna preocupación sobre la seguridad o efectividad de RP-L102.
En una nota enviada a los inversores, el analista de Leerin Sminders Mani Foroohar dijo que el movimiento de los cohetes no fue sorprendente porque la compañía previamente señaló RP-L102 y la cartera lentiviral más amplia fue descargada. Sin embargo, Foroohar dijo que existe un cierto optimismo de que la terapia génica de la anemia de Fanconi podría traerse con un socio durante o después de verificar la FDA porque le habría dado a otra compañía un activo comercial.
“La gerencia confirmó que las discusiones sobre la asociación aún no se han completado, aunque el retiro de BLA indica en gran medida el largo interés en los activos lentivirales”, dijo Foroohar.
En el futuro, una gran parte de la atención de Rocket se concentrará en RP-A501, el candidato a la terapia genética para la enfermedad de Danon, un trastorno heredado raro que debilita el músculo cardíaco y conduce a la insuficiencia cardíaca. En mayo pasado, Rocket informó sobre una muerte en el estudio clínico, que se suponía que se asoció con un medicamento que se utilizó como parte del régimen de pretratamiento para la terapia génica en el estudio de fase -2. En agosto la FDA planteó la retención clínica El programa se había configurado; Rocket dijo que continuaría con una dosis más baja de RP-A501 y el medicamento en el régimen de pretratamiento, de la cual ha asumido que ha contribuido a la muerte, ya no se utilizaría.
En el informe de Rockt sobre Resultados financieros en el segundo trimestre de 2025La compañía dijo que su posición en efectivo, lo que $ 271.5 millones al 30 de junio, este capital durará en el segundo trimestre de 2027. Esa aprobación regulatoria potencial de proyectos financieros de Kresladi Raro Trastorno inmunitario heredado que hace que los niños sean susceptibles a infecciones bacterianas y fungales recurrentes que pueden ser amenazantes.
En junio pasado de junio La FDA declinó El BLA entró en Kresladi y pidió más información sobre química, producción y controles. En el informe trimestral, Rocket espera que estos problemas se resuelvan a fines de 2025. La aprobación de Kresladi en LAD-I podría tener un comprobante de revisión de prioridad que Rocket podría vender para fortalecer sus finanzas.
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