Un medicamento terapéutico laberinto experimental aumentó la excreción de las conexiones en la orina que son indicadores biológicos de enfermedades metabólicas. Los primeros resultados del estudio clínico que indican que la molécula de un trastorno raro con solo unas pocas opciones de tratamiento tiene un potencial de primera clase, así como la posibilidad de introducir un nuevo enfoque para las enfermedades renales crónicas.
La prueba de fase 1 controlada con placebo comprendía a 112 adultos sanos y calificó una serie de dosis del medicamento del estudio, MZE782. El objetivo principal era medir la seguridad y la tolerancia y el Maze de resultados informado El 11 de septiembre, no se mostraron eventos graves indeseables ni complicaciones relacionadas con el tratamiento en el medicamento del estudio. Los puntos finales secundarios y exploratorios del experimento incluyeron las medidas de orina y las mediciones de la función renal. Estos son los resultados que los inversores excitan.
El MZE782 de Maze es una molécula pequeña que SLC6A19 inhibe selectivamente, un gen que codifica un papel clave en la absorción y la absorción renal y la reactorción de fenilalanina, un aminoácido que se ha encontrado en ciertos alimentos. La enfermedad rara para tratar el laberinto es la fenilcetonuria, en la que la fenilalanina se acumula en el cuerpo y conduce a problemas cognitivos y de comportamiento. La estructura proviene de una falta hereditaria de una enzima que sea necesaria para reducir el aminoácido. La fenilcetonuria se trata principalmente con cambios en la dieta para limitar la ingesta de fenilalanina. Biomarin farmacéutica comercializa dos medicamentos aprobados por la FDA para el trastorno raro.
Los resultados de la fase 1 para el fármaco del laberinto mostraron una excreción dependiente de la dosis de fenilalanina y glutamina. Según Maze, una mayor excreción de estos aminoácidos confirma que MZE782 SLC6A19 ha iniciado e inhibido. Una sola dosis de 960 mg de MZE782 condujo a un aumento de 39 veces en la excreción orinada de fenilalanina durante 24 horas. La compañía también dijo que en el grupo, que recibió la dosis de 240 mg del medicamento del estudio dos veces al día, se observó un aumento de 42 veces en la excreción de orina de aminoácido durante 24 horas.
Las múltiples cohortes ascendentes del estudio también evaluaron la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR), una medida de qué tan bien filtra el riñón la sangre. MZE782 condujo a una caída inicial dependiente de la dosis en la dosis, que era similar en tamaño, que se observó en los inhibidores de SGLT2 y RAAS, dos clases de medicamentos que se han utilizado actualmente para tratar enfermedades renales crónicas. Según Maz, esta caída inicial con otros medicamentos renales correlaciona una tasa más lenta de la disminución del EGFR y una mejor función de la función renal durante períodos más largos en pacientes con enfermedad renal crónica.
Con los resultados positivos de la fase 1, ahora está planeando avanzar MZE782 en dos estudios clínicos con la Fase 2 de prueba de concepto 2. El estudio de fenilcetonuria medirá la reducción de la fenilalanina en la sangre. El estudio sobre la enfermedad renal crónica medirá la reducción de las proteínas de orina que indican el trastorno. Se espera que ambos estudios comiencen en 2026.
En una nota enviada a los inversores, el analista de Leerin Link Partners, Joseph Schwartz, dijo que el aumento en la excreción de fenilalanina no solo excede el conjunto de laberinto objetivo anteriormente definido, sino también las medidas logradas por JNT-57, el inhibidor de SLCA19, que es la principal riqueza del terapeuticismo Jnana. Otsuka Pharmaceutical prometió a este candidato a la droga suficiente para adquirir Jnana el año pasado con 800 millones de dólares estadounidenses por adelantado. Otros 325 millones de dólares estadounidenses asociados con el logro de los hitos. El fármaco Jnana se encuentra actualmente en pruebas de fase 3 en fenilcetonuria, pero Schwartz ve el medicamento laberinto como un fuerte contendiente tanto en esta enfermedad como en una enfermedad renal crónica.
“En general, con MZE782 de Maze, estos resultados indican un perfil de primera clase, y creemos que este programa recibirá más crédito de los inversores”, dijo Schwartz.
Labyrinth siguió la grabación de datos con un colocación privada Esto trajo 150 millones de dólares estadounidenses de inversores nuevos y anteriores. La biotecnología dijo que usaría estos ingresos junto con su capital existente para financiar las pruebas de fase planificadas -2 de MZE782. La capital también apoyará las pruebas de fase 2 en curso del programa más avanzado por Maze, MZE829, que se desarrolla para tratar a pacientes con enfermedad renal mediada por APOL1.
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