Si bien el camino para cada medicamento de investigación de laboratorio lleva años para comercializar años, Intercept Pharmaceuticals es ahora otro ejemplo del hecho de que la salida del mercado de un producto también puede ser larga y sinuosa. Casi una década según el medicamento de intercepción contra la enfermedad hepática rara que recibió una aprobación acelerada de la FDA, la compañía es la compañía Retiro del producto.
Intercept dijo el jueves que la retirada del medicamento, Ocaliva, fue voluntaria. Sin embargo, la compañía descubrió que se siguió una solicitud de la FDA. Intercept también dijo que la autoridad reguladora ha determinado clínicamente todos los estudios clínicos en los que está involucrado el componente farmacéutico activo del producto.
La ocaliva se desarrolló para tratar la bacolangitis primaria o PBC. Esta enfermedad rara se desarrolla cuando el sistema inmune ataca incorrectamente los conductos biliares del hígado, lo que conduce a la inflamación en el órgano. Durante décadas, el tratamiento estándar Ursodiol, un viejo medicamento que expandió su etiqueta en PBC en 1997, ha sido un viejo medicamento. El ingrediente farmacéutico principal de Ocaliva, el ácido ocético, es una analogía de un ácido bilómico que ocurre en los humanos. La pequeña molécula oral se une a FXR y se activa, un receptor en el hígado y el intestino que juega un papel en la regulación de los ácidos biliares y la inflamación.
Ursodiol no funciona para todos los pacientes con PBC. Ocaliva Aprobación acelerada de la FDA En 2016, la píldora hizo un segundo tratamiento para aquellos cuya enfermedad no respondió a la terapia urbana de la primera línea. Pero la droga de intercepción ha tenido una historia reguladora rocosa desde entonces. En 2021, la FDA agregó una advertencia de caja negra al etiquetado de Ocaliva, que marca el riesgo de complicaciones hepáticas graves en pacientes con cirrosis hepática.
La aprobación acelerada de Ocaliva requirió que la Compañía realice un estudio clínico de confirmación. El año pasado el FDA rechazada La aplicación de la intercepción para convertir el estado del medicamento en plena aprobación en PBC. Poco después la agencia a Comunicación de seguridad Para la advertencia de ocaliva sobre el riesgo de daño hepático grave en pacientes sin cirrosis. En Europa, donde Ocaliva fue comercializado por el socio Advanz Pharma Revocar la Comisión Europea El permiso de marketing condicional del producto.
Intercept también se topó con sus esfuerzos para expandir la ocaliva a otras indicaciones. La FDA rechazó el medicamento de intercepción dos veces como tratamiento para la enfermedad hepática grasa, que hoy se conoce hoy como disfunción metabólica. Después del segundo rechazo en 2023, la intercepción fue reestructurada y luego adquirida por Alfasigma, una compañía en Italia.
Las opciones de tratamiento de PBC se han lanzado por primera vez desde Ocaliva. El año pasado, la FDA otorgó dos nuevos medicamentos PBC con aprobaciones aceleradas: Ipsens Iqirvo y Gilead Sciences ‘Luddelzi. Estos productos aportan un mecanismo de acción diferente para la enfermedad. Las decisiones regulatorias cubren el uso de medicamentos como tratamientos de segunda línea y comparables a la ocaliva. Pero el medicamento Ipsen y Gilead no tiene advertencias de caja negra en sus etiquetas. Con alternativas de tratamiento más seguras de que los pacientes con PBC ahora están disponibles, la FDA aparentemente ya no ve que la Ocaliva permanece en el mercado bajo el estado de aprobación acelerado.
Los gerentes de Intercept, que continúan actuando como una subsidiaria estadounidense de Alfasigma, creen que la totalidad de la evidencia clínica y real de la ocaliva es apoyada en PBC. Pero la compañía está lista con la FDA sobre el asunto.
“Si bien nuestra visión del perfil de riesgo de beneficios de Ocaliva es diferente del FDAS, respetamos su solicitud y tenemos la difícil decisión de dar a los pacientes y prescriptores pautas claras”, dijo Vivek Devaraj, presidente de los Estados Unidos en Intercept.
Imagen: Sakramir, Getty Images
