Los pacientes que quieran prevenir los ataques de hinchazón causados por la rara enfermedad del angioedema hereditario pueden elegir entre medicamentos inyectables, con esquemas de dosificación que van desde cada dos semanas hasta cada dos meses. El objetivo de BioCryst Pharmaceuticals es proporcionar a los pacientes dosis aún menos frecuentes Adquisición de Astria Therapeutics por 700 millones de dólaresuna empresa de biotecnología cuyo compuesto líder podría ofrecer a los pacientes la oportunidad de recibir sólo dos vacunas al año.
BioCryst ya participa en el tratamiento del angioedema hereditario (AEH), una rara enfermedad hereditaria que provoca ataques de hinchazón en varias partes del cuerpo que pueden poner en peligro la vida si afectan las vías respiratorias del paciente. La empresa con sede en Durham, Carolina del Norte, comercializa Orladeyo, una pastilla que se toma una vez al día y está aprobada para prevenir los ataques de AEH. Este medicamento es una pequeña molécula diseñada para bloquear la calicreína, una proteína que desempeña un papel en los ataques de hinchazón.
Astria está desarrollando un inhibidor de calicreína inyectable llamado Navenibart. La empresa de biotecnología con sede en Boston desarrolló este anticuerpo para proporcionar selectividad a su objetivo y al mismo tiempo tener una vida media larga que permita una dosificación menos frecuente. A principios de este año, Astria inició un ensayo clínico global de fase 3. El programa controlado con placebo prueba una dosis inicial de 600 mg, seguida de 300 mg cada tres meses; 600 mg cada seis meses; o 600 mg cada tres meses. El objetivo principal es medir el número de ataques de AEH durante el período de tratamiento de seis meses. Astria ha dicho que espera resultados preliminares a principios de 2027.
BioCryst desarrolla medicamentos para enfermedades raras, pero el AEH ocupa una posición destacada en su cartera debido a su producto más vendido, Orladeyo. Además del uso actual de Orladeyo para tratar a pacientes con AEH de 12 años o más, se espera que la FDA tome una decisión sobre una formulación oral en gránulos del medicamento para niños de 2 a 11 años para el 12 de diciembre.
El mercado de la terapia con AEH es cada vez más competitivo. Takeda Pharmaceutical domina con Takhzyro, un inhibidor de la calicreína Aprobado por la FDA en 2018 para la profilaxis del AEH. Este fármaco de anticuerpos se administra mediante inyección subcutánea cada dos semanas, pero en algunos pacientes la dosis puede aumentarse a cada cuatro semanas.
Dos nuevos medicamentos profilácticos contra el AEH recibieron la aprobación de la FDA este verano, ofreciendo a los pacientes alternativas al medicamento de Takeda. CSL Behring fue el primero en junio Consentimiento de Andembryun anticuerpo diseñado para bloquear el factor XIIa, una proteína que desempeña un papel en los ataques de inflamación del AEH. Este medicamento CSL se administra mediante una inyección mensual. En agosto, Ionis Pharmaceuticals recibió la aprobación de Dawnzera, un oligonucleótido antisentido que se dirige al ARN mensajero que proporciona instrucciones para la precalicreína, un precursor de la calicreína. Dawnzera se inyecta cada mes o cada dos meses.
Las inyecciones de Navenibart cada tres o seis meses podrían convertir el fármaco Astria en la terapia inyectable de primera línea para el AEH, dijo BioCryst en un Presentación para inversores. Además de reducir la frecuencia de las inyecciones, Navenibart ha demostrado que tiene el potencial de igualar o incluso superar al fármaco de Takeda en términos de eficacia. Los resultados del estudio de Fase 1b/2 de Navenibart muestran que las inyecciones cada tres y seis meses dieron como resultado una reducción promedio en las tasas de ataque de AEH del 92 % y una tasa libre de convulsiones del 50 %. Estas medidas representan los mejores resultados para los productos profilácticos inyectables contra el AEH actualmente disponibles.
Durante una conferencia telefónica el 14 de octubre, Charlie Gayer, director comercial de BioCryst, dijo que la necesidad de eficacia de los pacientes con AEH se satisface en gran medida con los productos disponibles. Si no consigues suficiente eficacia con un producto, puedes optar por otro.
“Pero el mercado no busca una mayor eficacia, sino una dosificación menos compleja”, afirmó Gayer. “Ese es el potencial que Navenibart puede ofrecer cuando se administra cada tres a seis meses. Y nuevamente, lo que hemos visto en nuestra investigación de mercado es que ese perfil de tres meses de muy poco o ningún dolor en el lugar de la inyección es realmente algo que está captando la atención de los pacientes y es, en nuestra opinión, un punto de inflexión en lo que los llevará a cambiar”.
Orladeyo, que fue descubierto y desarrollado internamente por BioCryst, tuvo ventas por 437,6 millones de dólares el año pasado. BioCryst estima que las ventas del medicamento ascenderán a 550 millones de dólares en 2025, una cifra que excluye a la Unión Europea, donde Neopharmed Gentill, con sede en Italia, posee los derechos en virtud de un acuerdo alcanzado en el verano. BioCryst pronostica que su cartera de AEH podría alcanzar mil millones de dólares en ventas en 2029 y 1.8 mil millones de dólares en 2033.
BioCryst continúa la investigación y el desarrollo internos en otras áreas. El próximo candidato terapéutico en desarrollo es BCX17725, un fármaco proteico en etapa temprana para el síndrome de Netherton, una rara enfermedad inflamatoria de la piel para la que actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA. La adquisición de Astria proporciona a BioCryst un activo de última etapa que seguirá impulsando el crecimiento de los ingresos a medida que las ventas de Orladeyo comiencen a disminuir. El director ejecutivo, Jon Stonehouse, describió a Navenibart como “el producto perfecto para nuestra empresa”.
La adquisición de Astria incluye $8,55 en efectivo y 0,58 acciones ordinarias de BioCryst, un precio basado en el precio promedio de las acciones de BioCryst de 20 días al 8 de octubre. Estos términos valoran las acciones de Astria en aproximadamente $13 cada una, una prima del 53% sobre el precio de cierre de las acciones el día antes de que se anunciara el acuerdo. BioCryst también ha obtenido hasta 550 millones de dólares en financiación de deuda utilizando fondos gestionados por Blackstone. Parte de la financiación de la deuda se utilizará para la parte en efectivo de la adquisición de Astria, dijo BioCryst en un comunicado. presentación regulatoria.
Se espera que la transacción, que aún requiere la aprobación de los reguladores y los accionistas de Astria, se cierre en el primer trimestre de 2026. Una vez finalizada, la directora ejecutiva de Astria, Jill Milne, se unirá a la junta directiva de BioCryst y los accionistas de Astria poseerán aproximadamente el 15 % de la empresa combinada. La cartera de productos de Astria incluye STAR-0310, un anticuerpo diseñado para bloquear la proteína inflamatoria OX40 como tratamiento potencial para la dermatitis atópica. STAR-0310 no se ajusta a la estrategia de enfermedades raras de BioCryst y la biotecnología planea explorar alternativas estratégicas para este activo en etapa inicial.
“Creemos que es un producto realmente interesante, pero no es una enfermedad rara y es mejor en manos de alguien en este campo (dermatitis atópica)”, dijo Stonehouse.
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