La terapia celular y génica (CGT) ha evolucionado desde una investigación de nicho hasta una fuerza central en la innovación biofarmacéutica. Al manipular células vivas y material genético para reparar o reemplazar mecanismos biológicos defectuosos, estas terapias pueden ofrecer resultados que los medicamentos convencionales no pueden ofrecer. Sin embargo, la fabricación sigue fragmentada y muy variable, y la mayoría de los procesos todavía dependen de la intervención manual y de sistemas heredados, lo que ralentiza el progreso hacia la escalabilidad.
El uso cada vez mayor de análisis avanzados e inteligencia artificial (IA) está cambiando este panorama al permitir el control de procesos basado en datos, la fabricación predictiva y una mayor visibilidad durante todo el ciclo de vida del desarrollo. Juntas, estas herramientas forman la base para una fabricación CGT escalable, repetible y compatible.
El papel cada vez mayor de los datos en el desarrollo de terapias
Se generan grandes cantidades de datos en cada etapa del proceso CGT, desde la recolección de células hasta el lanzamiento del producto. En el pasado, las empresas almacenaban la mayoría de estos datos en sistemas separados o los rastreaban manualmente, lo que dificultaba su análisis o intercambio.
Los análisis modernos ahora permiten combinar e interpretar esta información en tiempo real. Al reunir datos de sensores, instrumentos y registros electrónicos, los equipos pueden determinar qué factores tienen el mayor impacto en la calidad del producto. Los modelos de aprendizaje automático pueden detectar patrones de temperatura, niveles de nutrientes o condiciones de oxígeno que predicen qué tan bien crecerán las células. Cuando el sistema detecta un problema potencial, puede alertar a los operadores, quienes pueden ajustar los parámetros antes de que la calidad se vea comprometida.
Los gemelos digitales, es decir, los modelos virtuales del proceso de fabricación, amplían estas posibilidades. Utilizan datos históricos y en vivo para simular cómo los cambios variables afectan los resultados, lo que permite a los científicos probar ideas sin interrumpir la producción. Los conocimientos adquiridos pueden conducir a reducir los lotes defectuosos, aumentar el rendimiento y hacer un mejor uso del material obtenido por los pacientes.
Mejorar la seguridad y la consistencia de la terapia
El modelado predictivo impulsado por IA mejora la coherencia tanto en la fabricación como en los resultados de los pacientes, así como en la seguridad. Con las terapias autólogas, donde cada tratamiento comienza con células de un solo paciente, no hay dos muestras que se comporten igual. Los algoritmos predictivos pueden evaluar las propiedades de las células para predecir cómo se expandirá o diferenciará cada muestra. Luego, los fabricantes pueden ajustar las condiciones de cultivo para mantener la potencia y la viabilidad dentro de los rangos objetivo.
En terapia génica, los modelos de IA ayudan a desarrollar vectores virales más seguros y predecibles. Estas herramientas pueden predecir la expresión genética y las respuestas inmunitarias, lo que permite a los científicos seleccionar componentes que reduzcan los efectos secundarios no deseados, mejoren el diseño clínico y reduzcan el riesgo de fallos en las últimas etapas.
Control predictivo en producción
La producción de terapias celulares y genéticas sigue siendo una de las tareas más complejas de la biofarmacéutica moderna. Cada lote puede tardar varias semanas y costar cientos de miles de dólares. Los controles de calidad tradicionales suelen ocurrir al final del proceso, lo que limita la capacidad de corregir problemas que surgen antes en la producción.
Gracias a la analítica avanzada y la IA, ahora es posible monitorear la calidad en tiempo real. Los sistemas de predicción utilizan datos de múltiples fuentes para comparar el desempeño actual con modelos establecidos. Estos sistemas permiten a los operadores solucionar problemas antes de que provoquen fallas. Este enfoque respalda los principios de “Calidad por diseño” de la FDA al incorporar el control de calidad durante todo el proceso en lugar de depender únicamente de las pruebas finales.
El control predictivo también mejora la eficiencia operativa. Al analizar datos de múltiples ejecuciones, las herramientas de análisis determinan qué parámetros tienen el mayor impacto en el rendimiento y el tiempo de entrega. Este conocimiento conduce a mejoras continuas tanto en costos como en confiabilidad a lo largo de ciclos de producción sucesivos.
Los desafíos son de lenta aceptación
A pesar de su claro potencial, la adopción de la analítica y la IA en la fabricación de CGT es gradual. Los obstáculos clave incluyen sistemas de datos fragmentados, infraestructura limitada, brechas de habilidades de la fuerza laboral e incertidumbre regulatoria.
La fragmentación de datos sigue siendo un obstáculo importante. Los datos de proceso, las métricas de calidad y los resultados clínicos a menudo residen en bases de datos separadas, lo que impide una visión unificada del desempeño. Sin estándares de datos comunes, ni siquiera los modelos bien diseñados pueden comparar fácilmente los resultados de diferentes instalaciones o productos.
La falta de un “lenguaje” estandarizado para la CGT agrava el desafío. Cada fabricante define de forma diferente los pasos del proceso, los elementos de datos y los parámetros. Incluso términos básicos como “viabilidad” o “rendimiento” pueden variar según el método de prueba o medición utilizado. Sin un vocabulario y un modelo de datos comunes, es casi imposible conciliar o agregar datos entre empresas. Desarrollar este lenguaje común es fundamental para promover la interoperabilidad y permitir un intercambio de datos significativo. Sin él, la industria no puede crear conjuntos de datos lo suficientemente grandes como para entrenar eficazmente sistemas de IA. Los conjuntos de datos pequeños y aislados limitan la precisión y confiabilidad de los modelos predictivos y ralentizan el progreso hacia una adopción más amplia de la toma de decisiones basada en análisis.
Las tecnologías obsoletas también frenan el progreso. Muchos sitios de fabricación todavía dependen de instrumentos que carecen de conectividad o producen conjuntos de datos incompletos. La medición en línea de características de calidad importantes, como el fenotipo celular o la eficacia del vector, aún no está muy extendida. Los datos retrasados o faltantes reducen la eficacia de los modelos predictivos. Modernizar equipos y actualizar sistemas digitales requiere una inversión inicial, pero son fundamentales para la escalabilidad a largo plazo.
Otro desafío es la variedad de procesos. Cada producto CGT utiliza diferentes materiales y flujos de trabajo, lo que limita la estandarización. Es posible que los modelos entrenados en una plataforma no se apliquen a otra. La falta de profesionales capacitados tanto en bioprocesamiento como en ciencia de datos dificulta el desarrollo y mantenimiento de estas herramientas.
La incertidumbre regulatoria continúa influyendo en las decisiones de adopción a medida que las empresas sopesan la innovación frente a los riesgos de cumplimiento. Agencias como la FDA y la EMA apoyan la innovación en la fabricación avanzada, pero requieren pruebas claras de que los sistemas basados en IA no comprometen la seguridad ni la eficacia. Cambiar un proceso validado puede desencadenar nuevos pasos de calificación o períodos de verificación extendidos. A medida que el marco regulatorio madure, las empresas ganarán más confianza a la hora de integrar análisis avanzados en la producción.
Construyendo un marco de madurez digital
Abordar estos desafíos requiere coordinación en todo el ecosistema CGT. Los fabricantes, proveedores de tecnología y reguladores pueden trabajar juntos para definir estándares de datos comunes y métodos seguros para compartir información. Las iniciativas de colaboración centradas en el intercambio de datos precompetitivos podrían proporcionar los grandes conjuntos de datos necesarios para perfeccionar los modelos predictivos y mejorar la evaluación comparativa.
Las inversiones en infraestructura también acelerarán el progreso. Los entornos de datos basados en la nube, la recopilación automatizada de datos y los sistemas integrados de ejecución de fabricación facilitan el análisis y la acción sobre la información. Los datos consistentes y de alta calidad son la base para un análisis confiable.
Igualmente importante es desarrollar la fuerza laboral adecuada. Este campo requiere profesionales que comprendan tanto la biología de las terapias celulares como las herramientas computacionales que las respaldan. Las asociaciones universitarias y los programas de capacitación pueden ayudar a cerrar esta brecha y preparar a los equipos para la era digital de la fabricación.
Mirando hacia adelante
Los análisis avanzados y la IA no reemplazan la experiencia humana en la fabricación de CGT. En cambio, lo mejoran. Estas herramientas permiten a los científicos e ingenieros tomar decisiones más rápidas y mejor informadas y mantener un control más estricto sobre procesos complejos. El modelado predictivo y el monitoreo continuo reducen el riesgo, mejoran la eficiencia y ayudan a garantizar que cada paciente reciba una terapia que cumpla con los más altos estándares de calidad y seguridad.
A medida que la industria pasa de la producción a pequeña escala, específica para cada paciente, a una atención comercial más amplia, la transformación digital será fundamental. Los primeros en adoptar la analítica obtienen una posición más sólida para mantener la coherencia y responder a la creciente demanda del mercado. La combinación de biología y ciencia de datos está dando forma a un nuevo estándar para la terapéutica avanzada y acercando la promesa de la medicina curativa a la realidad clínica cotidiana.
Foto: Weiquan Lin, Getty Images
Dustin Kerns es gerente de marketing en Título21 Soluciones de saluddonde ayuda a impulsar la transformación digital en todo el ecosistema de las ciencias biológicas. Tiene más de una década de experiencia en marketing sanitario, y los últimos dos años se centraron en el ámbito de las bioterapias. Como padre de un niño con diabetes tipo 1, se siente personalmente inspirado por el potencial de las terapias avanzadas para mejorar los resultados de los pacientes y transformar vidas.
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