Un medicamento de Pharvaris proporcionó un rápido alivio y eliminación de los síntomas de ataques repentinos de hinchazón causados por un raro trastorno genético. resultados preliminares del ensayo clínico fase 3 Esto allana el camino para una solicitud ante la FDA, que la empresa tiene previsto presentar el próximo año. Si se aprueba, la cápsula de Pharvaris podría ser sólo la segunda opción oral para los pacientes que requieren tratamiento agudo de los ataques causados por esta enfermedad, el angioedema hereditario (AEH).
Pharvaris está desarrollando dos formulaciones de su medicamento Deucrictibant. Los resultados informados el miércoles se relacionan con la cápsula de liberación inmediata como tratamiento a pedido para los ataques de AEH. Un ensayo separado de fase 3 en curso está evaluando una versión de liberación prolongada del medicamento para el tratamiento profiláctico del AEH.
El AEH es una enfermedad hereditaria causada por una deficiencia o disfunción de la esterasa C1, una proteína que regula otras proteínas implicadas en la hinchazón y la inflamación. Los pacientes que padecen esta enfermedad pueden desarrollar ataques repentinos y dolorosos de hinchazón en todo el cuerpo. Las convulsiones que afectan el tracto respiratorio pueden ser fatales. Los medicamentos disponibles para tratar los ataques agudos de AEH incluyen inhibidores de la esterasa C1 inyectables vendidos por Pharming Group y CSL Behring.
El deucrictibant es un inhibidor oral de molécula pequeña del receptor de bradicinina B2, un enfoque destinado a prevenir los ataques de AEH resultantes de la señalización a través de este receptor. Los resultados informados el miércoles provienen de una prueba de fase 3 controlada con placebo del fármaco como tratamiento a demanda en 134 pacientes con AEH de 12 años o más. El objetivo principal fue medir el tiempo transcurrido hasta el alivio de los síntomas utilizando una escala de siete puntos utilizada para evaluar el cambio en los síntomas del ataque de AEH.
Según los datos leídos, el tiempo medio hasta la aparición del alivio de los síntomas fue de 1,28 horas. Esta medida no pudo estimarse para el grupo de placebo. El fármaco del estudio también cumplió los objetivos secundarios: la progresión de los síntomas convulsivos terminó en una media de 17,47 minutos, en comparación con 228,67 minutos en el grupo de placebo. La resolución completa de los síntomas del fármaco Pharvaris promedió 11,95 horas. El deucricibant, una sola tableta que se toma al primer signo de un ataque de AEH, fue bien tolerado. No se informaron interrupciones debido a eventos adversos relacionados con el tratamiento. No se identificaron señales de seguridad.
Con la aprobación de la FDA de Ekterly de KalVista Pharmaceuticals, este verano los pacientes tuvieron la opción de tratamiento oral para los ataques agudos de AEH. Ekterly, que se toma en dos comprimidos para detectar signos de un ataque de AEH, es una pequeña molécula inhibidora oral de la calicreína, otra proteína implicada en la inflamación del AEH.
En una nota a los inversores, el analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, dijo que la empresa considera que los datos de Deucrittibant son muy sólidos. Las comparaciones entre estudios siempre son difíciles, pero la tasa de alivio de los síntomas es cada vez más rápida con la píldora Pharvaris que con Ekterly, donde se observó una mediana de 1,61 horas de alivio de los síntomas con la dosis de 300 mg y una mediana de 1,79 horas con la dosis de 600 mg. Sin embargo, Schwartz encontró una mayor diferenciación con Deucrictibant en la medición del tiempo hasta completar el alivio de los síntomas: un promedio de 11,95 horas para el medicamento Pharvaris en comparación con más de 24 horas para Ekterly. Schwartz dijo que la fuerza del lanzamiento de Ekterly refuerza las oportunidades para el medicamento Pharvaris.
“En general, seguimos creyendo que el mercado es lo suficientemente grande para múltiples jugadores, particularmente porque continúa creciendo con la aprobación de nuevas opciones”, dijo.
Pharvaris dijo que espera presentar una nueva solicitud de fármaco para el deucrictibant a la FDA en el primer semestre de 2026. Se esperan resultados preliminares de las pruebas de fase 3 de la versión de liberación prolongada del fármaco en el segundo semestre del próximo año. En otro estudio de fase 3, el fármaco se está probando actualmente en angioedema adquirido debido a deficiencia del inhibidor C1.
Foto del usuario de Flickr Yernei Furman a través de Creative Commons Licencia
