Antes de la decisión de la FDA sobre el medicamento para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva de Cytokinetics, la pregunta abierta no era tanto si la agencia aprobaría el medicamento, sino más bien cómo el nombre del producto coincidiría con un medicamento de Bristol Myers Squibb que fue el primero en llegar al mercado para esa indicación.
El veredicto ya está disponible y la etiqueta del medicamento, Aficamten, incluye requisitos de seguridad y monitoreo menos restrictivos, características que podrían ayudar a que el producto sea competitivo. el tardío Viernes, aprobación de la FDA convierte a la pastilla de una vez al día en el primer producto citocinético comercializado. La empresa de biotecnología con sede en el sur de San Francisco comercializará el nuevo medicamento bajo la marca Myqorzo.
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) ocurre cuando el músculo cardíaco se vuelve anormalmente grueso, lo que dificulta que el órgano bombee sangre. En la MCH obstructiva (oHCM), el músculo cardíaco más grueso hace que el interior del ventrículo izquierdo se vuelva más pequeño y rígido, lo que limita la capacidad del corazón para bombear. Los síntomas incluyen mareos, fatiga y dificultad para respirar. El trastorno puede provocar insuficiencia cardíaca. Cytokinetics dice que más de 300.000 pacientes han sido diagnosticados con MCH en los Estados Unidos, pero señala que el mercado puede ser más grande, con un estimado de 400.000 a 800.000 pacientes sin diagnosticar. Aproximadamente la mitad de los pacientes con MCH padecen CMOH.
Se pueden usar medicamentos cardíacos más antiguos, como los betabloqueantes antihipertensivos y los bloqueadores de los canales de calcio, para tratar la oHCM, pero no fueron diseñados específicamente para esta enfermedad y no abordan la causa subyacente. El engrosamiento del músculo cardíaco es el resultado de contracciones excesivas del músculo cardíaco provocadas por versiones mutadas de miosina, una proteína del corazón. Myqorzo de Cytokinetics es un inhibidor de miosina de molécula pequeña. Los resultados de un ensayo clínico de fase 3 controlado con placebo mostraron que la pastilla de una vez al día promovía el rendimiento cardíaco durante el ejercicio, junto con otras medidas de la función cardíaca.
La aprobación de la FDA de Camzyos de BMS en 2022 lo convirtió en el primer fármaco diseñado específicamente para adultos con oHCM, validando el enfoque de utilizar una molécula pequeña para inhibir la miosina cardíaca. En los primeros nueve meses de este año, BMS reportó $714 millones Las ventas de Camzyo aumentaron más del 88% en comparación con el mismo período en 2024 y están en camino de alcanzar el estatus de éxito de taquilla. Sin embargo, este medicamento también conlleva el riesgo de insuficiencia cardíaca. Camzyzos puede provocar una reducción en el volumen de sangre que bombea el ventrículo izquierdo con cada contracción. Un recuadro negro de advertencia en la etiqueta del producto indica este riesgo de fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI). La aprobación de Camzyos por la FDA también viene con una Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos (REMS), un programa de reducción de riesgos que requiere ecocardiogramas antes de comenzar a tomar el medicamento y durante el tratamiento para monitorear la FEVI.
La aprobación de Myqorzo por la FDA para adultos con oHCM también resalta el riesgo de insuficiencia cardíaca debido a la reducción de la FEVI, un riesgo descrito en un recuadro negro de advertencia. Sin embargo, los analistas consideran que el etiquetado del producto Cytokinetics es menos restrictivo. En una nota a los inversores, la analista de Leerink Partners, Roanna Ruiz, dijo que el REMS de Myqorzo requiere menos ecocardiogramas y proporciona más flexibilidad para realizarlos al inicio de la dosificación y durante la titulación de la dosis. El fármaco Cytokinetics no requiere pruebas de interacción entre medicamentos a nivel de farmacia, lo que reduce la carga para los farmacéuticos. Ruiz agregó que Myqorzo no tiene la advertencia de toxicidad embriofetal como Camzyos, lo que debería permitir que el fármaco citocinético llegue a más mujeres en edad fértil con oHCM. Cytokinetics destacó estas diferencias en su anuncio regulatorio.
“Nuestra primera aprobación de la FDA es un testimonio de la solidez de nuestra ciencia y de la investigación audaz e innovadora que ha definido el liderazgo de Cytokinetics en biología muscular”, dijo el presidente y director ejecutivo, Robert Blum. “Me complace que la etiqueta aprobada y REMS reflejen las características únicas de Myqorzo, incluido un régimen de dosificación sencillo y flexible, sin necesidad de monitorear las interacciones medicamentosas y un perfil de seguridad predecible”.
Cytokinetics está bien equipada para comercializar su nuevo fármaco. En una presentación para inversores, la compañía dijo que su efectivo e inversiones ascendían a unos 1.250 millones de dólares a finales de septiembre. La compañía dijo que el precio de Myqorzo se anunciará en enero, cuando se espera que el nuevo producto llegue al mercado. Sin embargo, se están llevando a cabo ensayos clínicos adicionales que podrían expandir la marca Myqorvo. Un estudio de fase 3 de oHCM lo está probando con betabloqueantes estándar. Los resultados preliminares anunciados en mayo mostraron una mejora estadísticamente significativa desde el inicio hasta la semana 24. En otro estudio de fase 3, el fármaco se está investigando en la MCH no obstructiva. El éxito de este estudio podría diferenciar aún más a Myqorzo del de Camzyo, que se realizó a principios de este año. no pasó una prueba de fase 3 en esta indicación. Cytokinetics también está probando el fármaco en pacientes pediátricos con MCH.
Las oportunidades de crecimiento para Myqorzo también se extienden al exterior. La semana pasada, Aprobado por las autoridades reguladoras de China el medicamento para la oHCM. Esta decisión regulatoria desencadena un pago histórico por parte de Sanofi, que posee los derechos del fármaco Cytokinetics en China. Bayer posee los derechos de la molécula en Japón. Cytokinetics conserva los derechos europeos sobre Myqorzo. Un comité clave de la Agencia Europea de Medicamentos emitió recientemente una opinión positiva sobre el fármaco; Se espera una decisión regulatoria en Europa en el primer trimestre de 2026.
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