Por JONEL ALECCIA, Associated Press
Cuando Alessandro Barbera ingresó en un hospital de California con botulismo infantil en octubre, su padre apenas había oído hablar de la enfermedad, y mucho menos del raro y costoso tratamiento que probablemente salvó la vida del recién nacido.
Ahora, sin embargo, Tony Barbera está profundamente agradecido por BabyBIG, el único antídoto contra las enfermedades debilitantes y potencialmente mortales asociadas con la fórmula infantil ByHeart contaminada.
“Es extremadamente notable”, dijo Barbera, de 35 años, cuyo hijo se está recuperando lentamente.
El brote de botulismo relacionado con la fórmula ByHeart ha enfermado al menos a 39 bebés en 18 estados desde agosto y demostró el valor del tratamiento con plasma sanguíneo donado por un pequeño grupo de científicos y otros voluntarios.
“Es casi como un milagro”, dijo el Dr. Vijay Viswanath, neurólogo pediátrico del Hospital Infantil de Los Ángeles que ha tratado a varios niños con botulismo a lo largo de su carrera, incluido uno en el brote actual.
“Antes de que se descubriera BabyBIG, algunas de estas hospitalizaciones habrían durado dos o tres meses”, dijo Viswanath, si los niños infectados se recuperaran.
Con licencia en 2003, BabyBIG es la marca de inmunoglobulina contra el botulismo humano, un fármaco intravenoso que utiliza anticuerpos de voluntarios vacunados contra el botulismo para ayudar a los bebés que son demasiado pequeños para luchar contra la enfermedad por sí mismos.
El tratamiento depende de los donantes
El tratamiento fue idea del fallecido Dr. Stephen Arnon, científico del Departamento de Salud Pública de California. En 1976, Arnon y sus colegas identificaron una forma rara de botulismo que afecta a niños menores de un año y luego dedicaron sus 45 años de carrera a descubrir cómo tratarla. La enfermedad se produce cuando los bebés ingieren esporas de botulismo, que germinan en los intestinos y producen una peligrosa toxina que ataca el sistema nervioso.
Más de 3.700 niños en todo el mundo han sido tratados con BabyBIG desde que Arnon y su equipo realizaron un ensayo clínico fundamental en California en 1997 que demostró que el fármaco podía acortar las estancias hospitalarias y reducir la necesidad de ventiladores.
BabyBIG se fabrica en pequeños lotes cada cinco años y cuesta casi 70.000 dólares por tratamiento, según el Programa de Prevención y Tratamiento del Botulismo Infantil de California, fundado por Arnon. Según la ley estatal, las regalías de las ventas del medicamento se utilizan únicamente para financiar el programa de botulismo.
El medicamento depende de donantes como Nancy Shine, una bioquímica jubilada de California de 76 años que fue vacunada contra el botulismo porque trabajaba en un laboratorio con el germen mortal. Arnon reclutó por primera vez a Shine y a otros científicos para el proyecto BabyBIG hace dos décadas porque su sangre producía grandes cantidades de anticuerpos, las proteínas sanguíneas que neutralizan la toxina del botulismo.
El protocolo inicial requería que los voluntarios recibieran dosis de refuerzo de una vacuna de prueba contra el botulismo, también utilizada por el ejército estadounidense, y luego se sometieran a un procedimiento para obtener plasma sanguíneo que contenía anticuerpos contra el botulismo tipos A y B.
“No fue muy agradable vacunarse con ella”, recuerda Shine. “Hubo muchos efectos secundarios, como grandes ronchas en el lugar de la vacunación y un dolor leve”.
Sin embargo, Shine contribuyó a tres lotes de antitoxina producidos entre 2008 y 2019.
“Probablemente el momento más destacado de mi carrera fue el hecho de que pude participar en este proyecto y donar plasma”, dijo Shine. “Hemos desarrollado un producto que podría salvar la vida de los bebés”.
El desarrollo enfrentó obstáculos
Debido a que el botulismo es poco común en los bebés y se reportan menos de 200 casos en los EE. UU. cada año, encontrar financiamiento y otros recursos para desarrollar el tratamiento BabyBIG tomó casi 15 años y $10.6 millones, y enfrentó obstáculos importantes, anotó Arnon. en un artículo de 2007.
Hoy en día, un promedio de unas 30 personas proporcionan plasma para cada lote de BabyBIG, dijeron funcionarios de salud de California. Según Giles Platford, presidente de la división de terapias derivadas del plasma de la compañía, el lote 8, la última edición, se está fabricando actualmente en una planta de Takeda Pharmaceutical Co. cerca de Los Ángeles. La empresa tiene un contrato con las autoridades de California para producir BabyBIG “sin fines de lucro”, dijo Platford.
Algunos de los primeros donantes, como Shine, abandonaron el programa BabyBIG, que recolecta sangre de voluntarios adultos de hasta 70 años. Se aceptarán nuevos donantes, pero deberán inscribirse en un ensayo clínico dirigido por el Departamento de Salud Pública de California y aceptar una dosis de refuerzo de otra vacuna contra el botulismo en investigación.
Según las proyecciones actuales, los funcionarios de California estiman que tienen suficiente BabyBIG en reserva para durar hasta el próximo verano. El brote de ByHeart es parte de un preocupante aumento de al menos 107 casos de botulismo en bebés tratados en los EE. UU. desde agosto, dijo la Dra. Jessica Khouri, médica principal del programa estatal.
Shine recibió recientemente un folleto que contiene fotografías y cartas de familias cuyos hijos se recuperaron del botulismo después de recibir BabyBIG.
“Es realmente maravilloso. Leo algunos de ellos todos los días”, dijo. “Cada uno de ellos te hace llorar”.
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El Departamento de Salud y Ciencia de Associated Press recibe el apoyo del Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes y de la Fundación Robert Wood Johnson. La AP es la única responsable de todo el contenido.
