Por Matthew Perrone, Associated Press
WASHINGTON – Cuando el gobierno del presidente Donald Trump anunció que estaba reutilizando a un viejo genérico como un nuevo tratamiento para el autismo, esto fue una sorpresa para muchos expertos, incluido el médico que propuso el principal oficial de salud del estado.
El Dr. Richard Frye anunció The Associated Press que había hablado con las autoridades de supervisión federal sobre el desarrollo de su propia versión individual de la droga para niños con autismo, siempre que se requeriría más investigación.
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“Así que nos sorprendió un poco que lo aprobaran sin más estudios ni nada”, dijo Frye, un neurólogo infantil con sede en Arizona que tiene un libro de libros y educación en línea que se centra en el tratamiento experimental.
Es otro ejemplo de la introducción aleatoria del gobierno de Trump el lunes al autismo que, según los críticos, aumentó un medicamento no probado que requiere muchos más estudios antes de ser aprobados como un tratamiento creíble para el complejo trastorno cerebral.
Un portavoz de la administración republicana no respondió de inmediato una solicitud de comentarios el miércoles por la mañana.
Los principales grupos de autismo e investigadores de la nación se distanciaron rápidamente de la decisión sobre Leukorin, un derivado de la vitamina B, que se refería a los estudios que respaldaban su uso “muy débil” y “muy pequeño”.
“No tenemos nada que sea incluso evidencia moderada de que la leucorina sea un tratamiento efectivo para los síntomas del autismo”, dijo David Mandell, psiquiatra de la Universidad de Pensilvania.
Mandell y otros investigadores dicen que la evidencia sugiere El autismo se basa principalmente en la genéticaCon la opinión de otros factores, incluido el padre del niño.
Sin embargo, cada vez más médicos están prescribiendo el medicamento, las versiones utilizadas para la quimioterapia o el pedido de nuevas formulaciones de las farmacias compuestas.
Muchos investigadores están de acuerdo en que el fármaco justifica estudios adicionales, especialmente en pacientes con folato o vitamina B9, en el cerebro que puede desempeñar un papel en el autismo. Pero en este momento, dicen, solo debe tomarse en estudios clínicos cuidadosamente controlados.
“A menudo decimos que es nuestro trabajo permanecer entre las líneas amarillas”, dijo el Dr. Lawrence Gray, especialista en desarrollo pediátrico de la Universidad Northwestern. “Si las personas solo eligen las pautas actuales, están fuera de eso. Y nadie sabe lo que sucederá”.
La evidencia de Leucovorin no ha comenzado
El caso para el uso de leucvorinas en el autismo comienza con la ciencia establecida, pero rápidamente cambia a un terreno incierto.
En el caso de los medicamentos metabolizados, el medicamento se convierte en ácido fólico, lo cual es de importancia esencial para el desarrollo prenatal saludable y se recomienda antes y durante el embarazo. Se sabe mucho menos sobre su papel después del nacimiento.
El problema despertó la atención de Frye y otros hace más de 20 años que la investigación de que algunas personas con autismo tenían un espejo plegable bajo en el cerebro, ya que los anticuerpos bloqueaban la absorción de la vitamina.
La teoría que conecta el autismo con los niveles de folato fue en gran medida abandonada. Sin embargo, después del examen, mostró que los hermanos de las personas con autismo pueden tener halatos bajos incluso sin síntomas de la enfermedad.
“Honestamente pensé que esto se extinguía como teoría del autismo y se sorprendió cuando reapareció”, dijo Mandell.
En 2018, Frye y sus colegas publicaron un estudio con 48 niños, en el que aquellos que tomaron Leukorin lo hicieron mejor con varias medidas de idioma que aquellos que tomaron un placebo.
Cuatro pequeños estudios en otros países, incluidos China e Irán, mostraron resultados similares, aunque diferentes dosis, métricas y análisis estadísticos que dicen que los investigadores dicen que son problemáticos.
Frye intentó continuar financiando dentro del sistema académico tradicional.
“Decidí salir de la ciencia para ser más innovador y hacer algunas de estas cosas”, dijo.
Los investigadores se vieron una apertura para acercarse al principal oficial de salud de Trump
A principios de este año, Frye y varios otros investigadores formaron una nueva unidad, la Coalición de Discovery Autism, para presentar su trabajo a los funcionarios administrativos de Trump, incluidos los funcionarios administrativos. Ministro de Salud Robert F. Kennedy Jr.
“Después de haber llegado Kennedy, pensamos que con suerte serían amigables con los científicos del autismo”, dijo.
Una reunión en agosto con Institutos Nacionales de Salud director Jay Bhattcharya rápidamente llevó a más discusiones La Administración de Alimentos y Medicamentos Para probar una versión de leucorina, propietaria y limpia.
Una nueva formulación de las décadas de drogas significaría nuevas patentes, de modo que Frye y su compañía farmacéutica aún no con forma pueden calcular mucho más que los genéricos baratos actualmente en el mercado.
“Tenemos muchos inversores que están contentos con Leukorin y quieren hacer algo de alta calidad para los niños con autismo”, dijo.
Pero el anuncio de la FDA el lunes puede haber hundido este plan. En lugar de aceptar una nueva versión, la agencia dijo que simplemente actualizaría la etiqueta a genérica para usar el uso al aumentar los niveles del cerebro de folato, también para pacientes con autismo. Se espera que aliente a más médicos a recetarlo y a las aseguradoras a cubrirlo.
Según más estudios, los tratamientos prometedores de autismo a menudo fallan después de más estudios
Los especialistas que han pasado décadas para tratar a pacientes autistas dicen que es importante cuidarlo.
Gray recuerda otros tratamientos experimentales que inicialmente solo parecían prometedores para fallar en estudios más grandes.
“Los pequeños estudios a menudo encuentran poblaciones que están muy motivadas”, dijo Gray. “Pero cuando estas terapias se trasladan a estudios más grandes, los hallazgos positivos iniciales a menudo desaparecen”.
Con respecto a los desafíos que enfrenta la leucorina: no hay un acuerdo sobre qué parte del autismo los pacientes tienen los anticuerpos que bloquean el folato que se supone que deben ser atacados por el medicamento.
Frye examina a sus pacientes para los anticuerpos utilizando una prueba desarrollada en un laboratorio de la Universidad Estatal de Nueva York. Al igual que muchas pruebas especiales, la FDA no lo verificó.
Gray dice que la única forma de probar definitivamente los anticuerpos es extraer los fluidos del cráneo de los niños con autismo a través de una columna vertebral.
“Este es un gran factor límite para estos grandes estudios controlados aleatorios”, dijo Gray.
Las fuentes en línea despiertan el interés de los padres
Mientras que la administración Trump leucvorin sigue rápidamente Padres de niños con autismo.
Brian Noonan de Phoenix aprendió de la droga a principios de este año después de pedirle a ChatGPT las mejores opciones de drogas de autismo para su hijo de 4 años.
La FDA nunca ha admitido un medicamento para las causas subyacentes del autismo, pero el bot de chat estaba dirigido a la investigación de fryes al mediodía.
Después de una evaluación y un análisis de sangre de confirmación, el niño comenzó en junio con una formulación del medicamento a partir de una farmacia compuesta.
En unos pocos días, dice Noonan, ha mejorado la capacidad de su hijo para hacer contacto visual y formar oraciones.
“No está curado, pero estas son solo áreas de mejora”, dijo Noonan. “Fue un gran problema para nosotros”.
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