Un niño de tres años con una enfermedad genética devastadora mostró una respuesta “sorprendente” después de una innovadora terapia genética en un hospital británico.
Oliver Chu, que padece el síndrome de Hunter, que puede poner en peligro su vida y afecta principalmente a niños, fue tratado como parte de un ensayo en el Royal Manchester Children’s Hospital.
Su padre, Ricky, de California, dijo que la reacción de su hijo fue “asombrosa”.
Los médicos ahora son cautelosamente optimistas de que la terapia podría ayudar a otros.
La afección es causada por un gen defectuoso que impide que el cuerpo produzca una enzima vital que descompone las moléculas de azúcar.
Estos se acumulan en órganos y tejidos, provocando desde rigidez en las articulaciones hasta problemas cardíacos y deterioro cognitivo.
La mayoría de los pacientes suelen vivir entre 10 y 20 años.
El único medicamento es Elaprase, una infusión semanal de por vida que reemplaza la enzima faltante.
Oliver Chu, de tres años (en la foto), que sufre el síndrome de Hunter, ha tenido una respuesta “sorprendente” después de una terapia genética innovadora en un hospital del Reino Unido.
Estaba siendo tratado como parte de un ensayo en el Royal Manchester Children’s Hospital. Su padre, Ricky, de California, dijo que la reacción de su hijo fue “asombrosa”.
Sin embargo, cuesta alrededor de £375.000 por paciente y no puede prevenir el deterioro cognitivo.
Para la terapia genética, los médicos recolectaron células madre de la sangre de Oliver y reemplazaron el gen defectuoso con una copia funcional.
Luego, estos fueron infundidos nuevamente en su torrente sanguíneo, lo que provocó que su cuerpo produjera altos niveles de la enzima.
En declaraciones a la BBC, Chu dijo: “No quiero maldecirlo, pero siento que todo salió muy bien”. “Su vida ya no está dominada por las inyecciones y las visitas al hospital”.
