Este año se probará una única vacuna aclamada como una “cura potencial” para la diabetes tipo 1, lo que genera esperanzas de que finalmente pueda eliminar la necesidad de múltiples inyecciones diarias de insulina.
Este tratamiento único está destinado a ayudar al cuerpo a controlar los niveles de azúcar en sangre de forma independiente, posiblemente de por vida.
En un estudio pionero en el mundo, los pacientes recibirán una terapia genética que convierte el músculo en un productor de insulina a largo plazo, con un efecto que podría durar años, o incluso décadas.
El Dr. Partha Kar, asesor nacional especializado en diabetes del Servicio Nacional de Salud de Inglaterra, dijo que el enfoque era “realmente emocionante” y tenía el potencial de ser una “cura funcional”, y agregó que podría “ayudar a mucha gente si funciona”.
Los adultos con diabetes tipo 1, una enfermedad incurable que afecta a unas 464.000 personas en el Reino Unido, actualmente dependen de inyecciones o bombas de insulina diarias para mantenerse con vida. La enfermedad ocurre cuando el sistema inmunológico del cuerpo destruye las células productoras de insulina en el páncreas, dejando a los pacientes incapaces de regular el azúcar en sangre.
El nuevo tratamiento, llamado KRIYA-839, adopta un enfoque completamente diferente.
En lugar de sustituir la insulina por inyecciones o dispositivos, su objetivo es convertir el propio músculo del paciente en una fábrica de insulina a largo plazo.
Los científicos esperan que después de una sola inyección en el muslo, las células musculares comiencen a producir insulina y otras proteínas reguladoras del azúcar en sangre, eliminando o reduciendo drásticamente la necesidad de tratamiento diario.
Se probará una inyección innovadora para personas con diabetes tipo 1, con la esperanza de que pueda eliminar la necesidad de insulina diaria
Lo más importante es que la terapia no consiste en editar genes y no cambia el ADN de una persona, afirman los investigadores. En cambio, transmite instrucciones genéticas a las células musculares que les permiten producir insulina de forma controlada a lo largo del tiempo.
Las pruebas iniciales con animales han mostrado resultados prometedores: el tratamiento funciona durante hasta cuatro años sin necesidad de una inmunosupresión continua.
Ahora se está probando por primera vez en humanos.
El estudio, presentado en la Conferencia Internacional sobre Tecnologías Avanzadas y Tratamientos para la Diabetes de este año, involucrará a adultos con niveles de azúcar en sangre mal controlados que ya usan sistemas automatizados de administración de insulina. Esto permite a los científicos rastrear exactamente cuánta insulina produce la terapia y con qué eficacia estabiliza los niveles de glucosa.
Los participantes recibirán inyecciones en ambos muslos durante una única cita ambulatoria que dura hasta una hora. Se espera que el tratamiento tarde entre dos y tres meses en surtir efecto por completo.
También hay un breve período de “modulación inmune” durante el cual el sistema inmunológico se suprime temporalmente para permitir que la terapia penetre con éxito en las células, un paso que, según los investigadores, es clave para el éxito del tratamiento.
Si tiene éxito, los efectos podrían durar años o incluso toda la vida.
Jeremy Pettus, endocrinólogo y profesor asociado de medicina en la Universidad de California, dijo que el campo está entrando en una nueva fase.
“En la comunidad con diabetes tipo 1, estamos acostumbrados a (escuchar) que esto sucederá en 10 a 15 años y tal vez algún día suceda”, dijo, como informó por primera vez Medscape.
“Es muy emocionante estar aquí y decir que esto es algo que en realidad está en proceso y que está sucediendo ahora”.
El Dr. Kar dijo que el impacto potencial podría ser transformador, incluso si la terapia no elimina por completo la necesidad de insulina.
“Si dices: ‘Oye, escucha, podemos satisfacer el 75 por ciento de tus necesidades de insulina’, probablemente dirías: ‘Vaya, eso es muy importante'”, dijo.
Añadió que incluso un efecto parcial podría llevar a suspender altas dosis de insulina o reducir la dependencia de bombas y sistemas de monitoreo continuo.
Pero advirtió que aún quedan preguntas importantes, particularmente en torno a cuánta insulina producirá la terapia y cuánto durarán los efectos.
“Si funciona, podría ayudar a mucha gente”, afirmó. “Lo veo positivamente… Definitivamente lo vigilaría muy de cerca”.
Otros expertos también piden precaución.
Tadej Battelino, jefe de endocrinología de la UCH-UMC Ljubljana, dijo que el término “cura” debería usarse con cautela en esta etapa.
“Tiendo a ser cauteloso, así que realmente no puedo hacer ninguna promesa”, dijo. “¿Tiene potencial? Me gusta especialmente”.
Añadió que si la terapia puede mantener los niveles de azúcar en sangre en un rango saludable la mayor parte del tiempo, especialmente cuando se combina con la tecnología existente, podría funcionar eficazmente como una cura en el mundo real.
“No estoy diciendo que sea una cura, pero definitivamente es una cura funcional”.
El primer estudio tendrá una duración de un año. Se espera que los estudios futuros se amplíen a un grupo más grande de pacientes, incluidos aquellos que tratan su afección con inyecciones diarias.
Si los resultados son positivos, la terapia podría representar un punto de inflexión en el tratamiento de la diabetes tipo 1, pasando de una condición que se trata diariamente a una que se puede controlar con una sola intervención.
Para los pacientes acostumbrados a toda una vida de inyecciones, seguimiento y vigilancia constante, esta sola perspectiva es suficiente para inspirar un verdadero entusiasmo.
