Un fármaco de BridgeBio Pharma diseñado para combatir el enanismo impulsó las tasas de crecimiento de los niños en un ensayo clínico fundamental. para lograr el objetivo principal del estudio. y aumenta las posibilidades de que la píldora diaria proporcione una alternativa a las inyecciones crónicas utilizadas para tratar la afección.
El fármaco infigratinib de BridgeBio se probó en un ensayo de fase 3 controlado con placebo en el que participaron 113 niños de 3 a 18 años que padecían acondroplasia, la forma más común de enanismo. Los datos preliminares publicados el jueves muestran que las dosis diarias del fármaco del estudio dieron como resultado un aumento promedio en la velocidad de crecimiento anual de 2,1 cm desde el valor inicial, medido después de un año y en comparación con el placebo. El cambio absoluto de altura después de un año promedió 1,74 cm en comparación con el placebo.
La acondroplasia también puede afectar la proporcionalidad del cuerpo. BridgeBio informó que infigratinib cumplió un objetivo secundario clave y logró una mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad en comparación con el placebo en niños menores de 8 años.
Infigratinib fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio. y sin interrupciones ni reducciones de dosis. Hubo tres casos de hiperfosfatemia, que es un aumento del nivel de fosfato en la sangre. BridgeBio dijo que estos casos se consideraron leves y transitorios y ninguno requirió una reducción de la dosis o la interrupción de infigratinib. Según los resultados del estudio, BridgeBio ahora planea presentar solicitudes regulatorias para el medicamento en los EE. UU. y Europa en la segunda mitad de este año.
La acondroplasia provoca una desaceleración del crecimiento óseo, particularmente en los huesos largos de brazos y piernas. Es causada por una mutación genética que resulta en una actividad excesiva del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), una proteína que regula negativamente el crecimiento óseo. Infigratinib es una pequeña molécula oral diseñada para inhibir FGFR3.
BioMarin Pharmaceutical comercializa actualmente la única terapia aprobada por la FDA para la acondroplasia. Este fármaco, Voxzogo, es un análogo de un péptido que equilibra el FGFR3. Desde su aprobación en 2021, el fármaco se ha convertido en el producto más vendido de BioMarin. En los primeros nueve meses de 2025, BioMarin informó Ingresos de Voxzogo de 654 millones de dólaresun aumento del 24% en comparación con el mismo período del año pasado. Para todo el año, la compañía pronosticó que el producto generaría ventas de entre 900 y 935 millones de dólares.
Voxzogo requiere inyecciones diarias, lo que puede resultar un desafío para algunos pacientes, especialmente los niños. Ascendis Pharma tiene como objetivo reducir la carga de dosificación con su fármaco peptídico navepegritida, desarrollado como inyección una vez por semana. Este medicamento se encuentra actualmente bajo revisión por parte de la FDA. Fecha prevista: 28 de febrero para una decisión regulatoria.
BridgeBio podría diferenciarse de los medicamentos BioMarin y Ascendis ofreciendo a los pacientes una opción oral. Los datos preliminares de la píldora también sugieren que puede ofrecer una mayor eficacia. Aunque estos medicamentos no se han probado comparativamente, la tasa de crecimiento anual lograda por el medicamento de BridgeBio en las pruebas de Fase 3 excede los niveles mostrados por los medicamentos BioMarin y Ascendis en sus respectivos estudios fundamentales.
Joseph Schwartz, analista de Leerink Partners, dijo en una nota de investigación que el fármaco Ascendis también mostró una mejora en la proporcionalidad corporal, lo que, según los principales líderes de opinión (KOL), podría ser un punto crucial a la hora de elegir una terapia. Añadió que un medicamento oral podría ser perjudicial para los niños pequeños que tal vez no puedan tragar las pastillas, dejando espacio en el mercado para los medicamentos inyectables.
“Aunque el panorama general de estos datos sobre infigratinib es convincente, todavía creemos que queda por ver cómo se desarrolla la dinámica entre las terapias orales e inyectables en la acondroplasia, ya que recibimos comentarios muy diferentes de nuestras discusiones en MEDACorp KOL sobre la preferencia de pacientes/médicos/padres por diferentes vías de administración”, escribió Schwartz.
Leerink está esperando las aprobaciones regulatorias para infigratinib y espera que el medicamento alcance un pico de ventas de 1.500 millones de dólares.
BridgeBio está realizando ensayos clínicos adicionales para infigratinib. Un estudio de acondroplasia en curso está evaluando el fármaco en bebés y niños pequeños menores de 3 años. La empresa también está desarrollando este fármaco para una forma menos grave de baja estatura, la hipocondroplasia. BridgeBio está reclutando participantes observacionales para seleccionar pacientes para un ensayo clínico de fase 3 en esta indicación.
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