La Sociedad de Medicina Digital (DiME) ha lanzado uno nuevo Serie de medidas clínicas digitales. Mejorar el tratamiento de enfermedades infantiles raras en colaboración con socios como la FDA, BioMarin, Northwestern Medicine y Stanford Medicine.
Las medidas, publicadas el jueves, tienen como objetivo brindar a los investigadores y fabricantes de medicamentos criterios de valoración estandarizados para evaluar la efectividad del tratamiento y acelerar el desarrollo clínico en enfermedades infantiles raras, un área desafiada durante mucho tiempo por estudios pequeños y enfoques inconsistentes para medir los resultados.
Las medidas tienen como objetivo recopilar datos de herramientas digitales, como dispositivos portátiles, para proporcionar información continua sobre la salud del paciente. Al estandarizar la forma en que se miden los resultados, DiME espera hacer que los datos de los ensayos sean más eficientes y comparables entre los estudios, lo que podría acortar el tiempo que tardan las nuevas terapias en llegar a los niños.
Este enfoque podría ser particularmente beneficioso en enfermedades raras, donde la población de pacientes es pequeña y cada dato cuenta, señaló Jen Goldsack, directora ejecutiva de DiME.
“Si nos fijamos en el espacio de la salud digital pediátrica, alrededor del 6 % de las inversiones se destinan a pediatría o adolescentes, y no ha habido salidas exitosas en el espacio de la salud digital pediátrica. Como organización impulsada por una misión, pensamos que eso era completamente inaceptable”, anotó.
Goldsack señaló que los ensayos de enfermedades raras enfrentan desafíos comerciales: incluso las terapias curativas a menudo no logran comercializarse porque los costos de los ensayos no pueden ser cubiertos por poblaciones pequeñas de pacientes.
Para abordar estas brechas, DiME trabajó con su red de socios para desarrollar un manual que describe las áreas clave de las enfermedades infantiles raras (incluidas la movilidad, la cognición, el sueño y las convulsiones) y proporciona mediciones estandarizadas para su uso en investigaciones y ensayos clínicos, explicó.
El uso de puntos finales digitales en los ensayos puede acortar los plazos de la Fase II en aproximadamente tres meses y reducir el tiempo total del ensayo, haciendo que los ensayos para grupos pequeños de pacientes sean más factibles, añadió Goldsack.
Destacó que la cooperación en este esfuerzo es crucial. Los reguladores, los fabricantes de medicamentos, los desarrolladores de tecnología y los grupos de defensa de los pacientes contribuyeron a garantizar que las medidas fueran prácticas, científicamente sólidas y coherentes con las directrices reglamentarias de la FDA. El equipo también creó un conjunto de herramientas de implementación para ayudar a los investigadores y las compañías farmacéuticas a implementar estas medidas digitales en los estudios.
Los fabricantes de medicamentos y los investigadores pueden utilizar el marco DiME para identificar las medidas digitales más relevantes para una enfermedad pediátrica rara específica basándose en un conjunto de datos de acceso abierto con información de pacientes y cuidadores, explicó Goldsack. El marco proporciona métricas estandarizadas, orientación técnica y herramientas personalizables para garantizar que los datos se recopilen de manera consistente en todos los estudios, lo que facilita el diseño de estudios y la comparación de resultados.
“También realiza la estandarización técnica realmente importante: ¿cuáles son los elementos de datos comunes? ¿Cuál es la ontología de medición, de modo que las personas que desarrollan estas herramientas y crean registros miden manzanas y manzanas, y realmente estamos armonizando el campo para avanzar?” explicó Goldsack.
Con este marco y conjunto de herramientas, DiME tiene como objetivo reducir los riesgos del mercado de enfermedades pediátricas raras y fomentar una mayor innovación y colaboración entre investigadores, fabricantes de medicamentos y grupos de pacientes.
Foto: La Buena Brigada, Getty Images
