Los medicamentos para el trastorno hormonal raro de la acromegalia incluyen péptidos técnicos más antiguos que se administran como inyecciones frecuentes. Uno nuevo Permiso de la FDA Prota a los pacientes con acromegalia con la opción de una píldora diaria que brinda al desarrollador Crinetics Pharmaceuticals la oportunidad de competir con productos de gran éxito y tomar cuotas de mercado que se establecen en el área de la acromegalia.
El nuevo medicamento paltusotina es el primer producto comercial para el Crinetic que se especializa en el desarrollo de medicamentos para los trastornos endocrinos. La decisión regular en el jueves tardista cubre la píldora como un tratamiento de acromegalia de primera línea y comparable a los péptidos inyectables de primera línea, que actualmente son vendidos por Novartis e Ipsen. Los Crinéticos con sede en San Diego comercializarán su nuevo producto bajo la marca Palsonify.
Acromegaly se desarrolla cuando se produce la glándula pituitaria Demasiada hormona de crecimientoLo que conduce a cambios de esqueleto como dolor en las articulaciones y manos y pies inusualmente grandes. Esta enfermedad crónica también causa problemas en órganos como el corazón y los pulmones. La acromegalia suele ser causada por el crecimiento de un tumor benigno en la glándula. La eliminación quirúrgica del tumor es la primera opción de tratamiento estándar y puede ser curativa. Sin embargo, la posición de la glándula pituitaria en el cerebro complica esta operación. Para aquellos que no tienen derecho a una cirugía o tuvieron una operación fallida, el medicamento es la próxima opción.
En el cuerpo, la hormona del crecimiento es suprimida por otra hormona llamada somatostatina. El medicamento de primera línea de Novartis e Ipsen son los péptidos, que fueron desarrollados como análogos por la somatostatina. Estos medicamentos también están aprobados para el tratamiento de tumores neuroendocrinos en el intestino. Las dos formulaciones de Novartis del medicamento -octreotida, marca Sandostatin, tienen en cuenta Más de 1.200 millones de dólares estadounidenses En ventas en 2024, mientras que la lanreotida de Ipsen, la marca Somatine, se generó 1.100 millones de euros (aproximadamente 1.300 millones de dólares estadounidenses) en 2024 ingresos. Sin embargo, ambos productos son medicamentos más antiguos que ahora compiten con versiones genéricas.
La Palsonify de Crinética es una molécula pequeña que se une y activa el no péptido tipo 2 del receptor de somatostatina (SST2), el receptor, al nativo de la somatostatina. La compañía evaluó este medicamento en dos estudios de fase 3 controlados con placebo. El objetivo principal de ambos fue el logro del control bioquímico, que se definió como un nivel de hormona de crecimiento en el rango normal.
En el primer estudio en el que se incluyeron 111 pacientes con acromegalia para adultos, el 56% de los participantes que recibieron el medicamento de estudio lograron un control bioquímico después de 24 semanas, en comparación con el 5% de las personas en el grupo placebo. El segundo estudio incluyó a 58 adultos que fueron tratados previamente con otros medicamentos y cambiaron a Palonify. Los resultados después de 36 semanas mostraron que el 86% de los pacientes que cambiaron al medicamento del estudio mantienen un control bioquímico en comparación con el 4% de los pacientes en el brazo placebo.
El fármaco de Crinetics fue bien tolerado por los pacientes. No se informaron eventos graves indeseables; Los efectos secundarios más comunes fueron problemas gastrointestinales como náuseas, diarrea y pérdida de apetito. Los Krinetics dijeron que estos problemas se clasificaron como fáciles de moderar y generalmente tomaron entre seis y 18 días. Además, la compañía no mostró pacientes que recibieron Palsonify, aumentos clínicamente significativos en el volumen tumoral, mientras que en cuatro pacientes hubo disminuciones clínicamente significativas. No se informó tal cambio para los grupos de placebo.
Antes de la aprobación de Palsonify, la única píldora que está disponible para la acromegalia era la versión oral de la octreotida por Chiesi Farmaceutici, que se conocía como Mycapsa. Sin embargo, la aprobación de este medicamento por parte de la FDA 2020 solo cubrió como tratamiento de conservación para pacientes que reaccionaron a los inyectables Novartis o Medicamentos IPsen. En pacientes con acromegalia que no responden a estas terapias, el siguiente tratamiento inyectable es la medicación que bloquea la hormona del crecimiento.
Crinetics indica la investigación, lo que indica que el medicamento péptido disponible para el logro de un control bioquímico y el tratamiento de los síntomas de la enfermedad no son suficientes. Los gerentes de la compañía creen que Palsonify puede capturar pacientes que desean cambiar las terapias actualmente disponibles. Isabel Kalofonos, Director Comercial, dijo que los datos reales muestran que el 80% de los pacientes con medicamentos de acromegalia inyectables suspenderán o cambiarán las terapias en cinco años, lo que refleja la insuficiencia de las terapias actuales.
“En contraste con otros tratamientos, Palsonify es el primer y único agonista SST2 selectivo diario que tiene el potencial de lograr un control bioquímico y de síntomas rápido que mantendrá constantemente con el tiempo debido a los datos de la Fase 3”, dijo Kalofonos durante una conferencia el jueves por la noche.
El precio de lista anual de Palsonify es de $ 290,000, que es Kalofonos según Kalofonos dentro del rango de precios de los otros productos de Acromegaly. La compañía asume que el medicamento comenzará a principios de octubre.
En una nota que se envió a los inversores el viernes, el analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, se refirió a la historia bíblica de David y Goliat para ilustrar las perspectivas de crinética en acromegalia. Palsonify Labe y Antric Price posicionan a la compañía para desafiar a los Goliats farmacéuticos en este mercado, dijo. Schwartz agregó que la etiqueta amplia del fármaco, que incluye pacientes reportados, es probablemente resonancia entre las clínicas.
“La gerencia parecía estar segura de que Palsonify ha alcanzado el potencial de las cuotas de mercado con el tiempo, a pesar de que esperan una introducción gradual cuando los pacientes navegan por el sistema de citas para asesorarse con sus médicos”, dijo Schwartz. “Además, la gerencia reconoce un posible cambio en el mercado de acromegalia, por el cual los jugadores heredados recolectan su apoyo a tratamientos más antiguos como octreotida y lanreotida. Esto podría abrir la puerta a nuevos participantes como (Crinética) para obtener el primer tratamiento nuevo en décadas”.
Todavía se verifica una presentación regulatoria de Palsonify en Europa. La compañía se ha asociado con Sanwa Kagaku Kkyuso para desarrollar y comercializar la droga contra la acromegalia en Japón. El crecimiento del producto crinético también podría atribuirse a la extensión de la indicación. Un estudio de fase -3 está en progreso en el síndrome de carcinoides.
Foto de Crinetics Pharmaceuticals
