El Congreso ya ha otorgado a la FDA flexibilidad para evaluar terapias para enfermedades raras, incluido el uso de evidencia del mundo real y datos de historia natural cuando los ensayos tradicionales a gran escala no son factibles. La pregunta que enfrenta ahora la FDA no es si estas herramientas pueden usarse (pueden hacerlo) sino si la agencia tiene el coraje de usarlas antes de que más pacientes pierdan su autonomía y, en última instancia, sus vidas a causa de enfermedades raras.
La publicación “El costo letal de la perfección regulatoria en enfermedades raras” apareció por primera vez en MedCity News.
