La próxima frontera de la terapia celular son los tratamientos in vivo para enfermedades autoinmunes, y Eli Lilly está encontrando un competidor con la adquisición de la startup Orna Therapeutics. hasta 2.400 millones de dólares.
Las compañías no revelaron el desglose financiero del acuerdo en su anuncio del lunes, y solo dijeron que la suma incluye un pago por adelantado y pagos por hitos relacionados con el desarrollo clínico. El programa emblemático de Orna se acerca a la fase 1 de pruebas.
La terapia celular llegó por primera vez a los pacientes como un tratamiento contra el cáncer en el que las células inmunitarias del paciente se recolectaban y manipulaban en un laboratorio para expresar un receptor que se dirigía a los tumores. Este enfoque condujo a terapias con células T con CAR, que han sido cruciales para el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre. Sin embargo, el proceso de fabricación de estos medicamentos vivos, que consta de varios pasos, es largo y caro. Además, se requiere un preacondicionamiento intensivo para preparar al paciente para la terapia celular. Orna, con sede en Watertown, Massachusetts, tiene como objetivo evitar los problemas de fabricación y preacondicionamiento asociados con los tratamientos CAR-T realizados en pacientes.
La forma lineal del ARN mensajero, que proporciona instrucciones para producir una proteína, es inestable y, por lo tanto, no dura mucho en el cuerpo. La solución de Orna es darle al ARN una forma circular, lo que hace que la molécula sea más estable y duradera en comparación con las terapias lineales de ARNm. Este ARN circular se administra mediante nanopartículas lipídicas, lo que permite la producción in vivo de células terapéuticas.
El programa principal de Orna, ORN-252, está diseñado para modificar las células inmunitarias para que se dirijan a CD19, una proteína que se encuentra comúnmente en las células B que causan enfermedades. Este enfoque podría reiniciar el sistema inmunológico. Durante la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología el pasado mes de diciembre, Orna presentó datos preclínicos que respaldan su terapia. condujo al agotamiento de las células B o células plasmáticas que causan la enfermedad. En ese momento, la compañía dijo que esperaba presentar una solicitud para comenzar las pruebas clínicas a finales de año, con el objetivo de ingresar a la clínica a principios de 2026. En el anuncio del lunes, Lilly y Orna describen este programa, un tratamiento potencial para enfermedades autoinmunes, como “listo para ensayo clínico”.
“Los experimentos realizados hasta la fecha sugieren que la plataforma de ARN circular de Orna podría proporcionar una expresión más persistente de proteínas terapéuticas, permitiendo así tratamientos que no son posibles con las plataformas actuales de ARN o terapia celular”, dijeron las empresas en el anuncio de adquisición.
En una nota de investigación, el analista de Leerink Partners, David Risinger, dijo que la adquisición de Orna complementa la creciente cartera de terapias in vivo de Lilly, incluidas las medicinas genéticas de Verve Therapeutics. Los tres principales programas de Verve utilizan cada uno de ellos la edición de bases in vivo para eliminar genes que codifican lipoproteínas que provocan la aterosclerosis. El verano pasado Lilly pagó Mil millones de dólares para adquirir Vervesocio de investigación y desarrollo de medicamentos genéticos desde 2023. Pero no todas las apuestas in vivo de Lilly han funcionado. El año pasado, la filial de Lilly, Prevail Therapeutics regresó Los derechos de los programas de edición de genes in vivo colaboraron con Precision Biosciences en el marco de una alianza iniciada en 2020.
La adquisición de Orna por parte de Lilly continúa la tendencia de las principales compañías farmacéuticas a recurrir a fusiones y adquisiciones para ampliar sus capacidades en medicamentos in vivo, particularmente con miras a desarrollar estas terapias para enfermedades autoinmunes. A principios de 2025, AstraZeneca pagó 425 millones de dólares por adelantado para adquirir EsoBiotec, que se encontraba en las primeras etapas de desarrollo clínico. A lo largo del año se produjeron más acuerdos. AbbVie adquirió Capstan Therapeutics y luego Gilead Sciences compró Interius BioTherapeutics. En octubre, Bristol Myers Squibb acordó comprar Orbital Therapeutics.
Orna se lanzó en 2021fundada por MPM Capital basada en una investigación del Instituto de Tecnología de Massachusetts. La última ronda de financiación de la startup fue una Financiación Serie B de 221 millones de dólares en 2022. Merck también participó en la ronda, que también lanzó una asociación centrada en enfermedades infecciosas y cáncer. El año pasado, Orna comenzó a trabajar con Vertex Pharmaceuticals para desarrollar tratamientos de edición genética para la anemia falciforme y la beta talasemia.
Eli Lilly firma un acuerdo de investigación y desarrollo con Innovent para fármacos en el campo de la oncología y la inmunología
Eli Lilly amplía sus perspectivas de desarrollo con otro acuerdo: Pagar 350 millones de dólares por adelantado en una nueva colaboración con Innovent Biologics. Innovent dijo que el último acuerdo marca la séptima colaboración entre las dos empresas.
El nuevo acuerdo se centra en oncología e inmunología. Según los términos del acuerdo, Innovent liderará el desarrollo de programas desde el concepto hasta la finalización de las pruebas de la Fase 2 en China, donde tiene su sede la empresa de biotecnología. El acuerdo otorga a Lilly una licencia exclusiva para desarrollar y comercializar estos programas en todo el mundo, excepto China, donde Innovent conserva los derechos. No se revelaron indicaciones ni objetivos de enfermedad.
Más allá del pago inicial, Innovent podría recibir hasta 8.500 millones de dólares, vinculados a hitos comerciales, regulatorios y de desarrollo. Innovent también tendrá derecho a recibir regalías sobre las ventas netas de cualquier producto comercializado fuera de la Gran China.
Foto: Craig F. Walker/The Boston Globe, vía Getty Images
