Los pacientes con una enfermedad genética especial cuyos síntomas se han deteriorado cada vez más el control muscular pudieron funcionar más rápido después del tratamiento con una medicina farmacéutica ionis experimental, medicina genética, alcanzar el objetivo principal un estudio central. Según estos resultados, el fabricante farmacéutico planea una presentación regulatoria para la primera de la terapia aprobada por la FDA para este estado ultra seleccionado.
La droga Ionis, Zilgansen, fue desarrollada para tratarlos Alexander -diseaseUn trastorno heredado que conduce a un deterioro y síntomas neurológicos, que incluyen la pérdida de movilidad funcional, la incapacidad para controlar los músculos y la respiración y las dificultades para tragar. Si estos síntomas empeoran, finalmente se vuelven fatales. El tratamiento actual de esta enfermedad ultra-mantenera, que ocurre en un millón de nacimientos estimados, es un suministro de apoyo para tratar los síntomas.
La enfermedad de Alexander afecta a los astrocitos, un tipo de célula que prevalece en el sistema nervioso central y es la clave para su función. La enfermedad proviene de una mutación genética, que conduce a una estructura anormal de la proteína gliafibrilar y -ácida (GFAP) en los astrocitos. Zilgansens es un anti -oligonucleótido (ASO), que está destinado a establecer la producción de exceso de GFAP causada por mutaciones en el gen GFAP.
Ionis calificó a Zilgansensen en un estudio de fase 1-3 con varias enfermedades de Alexander entre 18 meses y 53 años. Los participantes, principalmente niños, recibieron accidentalmente una dosis baja o alta del medicamento del estudio o un placebo, que se administró cada 12 semanas como una inyección intratecal. El grupo de 50 mg de alta dosis fue vista como una cohorte de dosis central.
El objetivo principal de los estudios es la medición del valor inicial hasta 60 semanas que cambia la velocidad de la marcha de acuerdo con una prueba de caminata de 10 metros. El lunes, Ionis dijo que la alta dosis de Zilganersen registró un aumento en la velocidad de la marcha en un 33%, que era estadísticamente significativa y clínicamente significativa. Los objetivos secundarios incluyen medición de valores para pacientes y médicos de acuerdo con varias escalas para evaluar los síntomas y la gravedad de la enfermedad. Para estos objetivos, Ionis solo dijo que los resultados mostraron “tendencias baratas consistentes”.
Ionis dijo que el medicamento del estudio mostró seguridad y tolerancia favorables y agregó que la mayoría de los eventos indeseables eran ligeros o moderados. La incidencia de eventos indeseables graves fue numéricamente menor en el brazo de Zilganersen en comparación con el brazo de control. Los datos detallados se presentan en una próxima conferencia médica. En el primer trimestre de 2026, Ionis planea presentar una nueva solicitud farmacéutica a la FDA para Zilgansens.
Ionis se especializa en ASOS, un tipo de medicina genética que utiliza pequeñas piezas de ARN para unirse al ARN mensajero para reducir la expresión de una proteína que causa proteínas. La investigación de ASO de la compañía ha llevado a la neurociencia de Spinraza aprobada por la FDA para la atrofia muscular y la calidad para la esclerosis lateral espinal. Ambos fueron desarrollados y comercializados en cooperación con Biogen.
Ionis todavía tiene asociaciones, pero su estrategia ahora incluye el desarrollo y la comercialización de drogas. Aprobación de la FDA de Tryngolza El año pasado, el medicamento familiar de la quilomicronemia Ionis hizo el primer activo comercial. La FDA asiente el mes pasado para el angioedeme hereditario Dawnzera, Ionis.
En una nota del lunes enviada a los inversores, dijo el analista de William Blair Myles Minter, los detalles sobre los resultados de Zilgansens de acuerdo con los objetivos secundarios leerán el precio del medicamento si esto está aprobado. La compañía está modelando 295 millones de dólares estadounidenses de las principales ventas para el medicamento; Aproximadamente $ 120 millones en los Estados Unidos
“La enfermedad de Alexander es una enfermedad ultraorfánica con una población estimada de menos de 500 pacientes en todo el mundo”, dijo Minter. “Sin embargo, actualmente no hay terapias aprobadas para la enfermedad de Alexander, y dadas las necesidades no controladas, vemos los resultados de la Fase 3 de hoy como otra victoria para Ionis dentro de su franquicia del 100 % de neurología, que continúa logrando resultados clínicos positivos”.
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