Terapia génica para la pérdida auditiva. Medicamento que ayuda a las personas a dejar de usar cigarrillos electrónicos o vapear. Un anestésico cuyo ingrediente principal se elabora en Estados Unidos. Esto incluye Se seleccionaron las primeras nueve terapias de la FDA para un nuevo programa diseñado para acelerar la revisión regulatoria de productos que cumplen objetivos específicos de interés nacional.
Cada producto seleccionado para este programa recibió un Vale de Revisión de Prioridad Nacional (CNPV) del Comisionado. La duración estándar de una revisión de medicamentos es de 10 a 12 meses. Los vales de este programa piloto acortan las revisiones a uno o dos meses. Cuando la FDA anunció el nuevo programa CNPV en junio, no estaba claro cómo se seleccionarían los productos para recibir un vale. Ahora hay más detalles.
El Oficina de Nuevos Medicamentos de la FDA consta de ocho centros de pruebas que se nombran según áreas terapéuticas. Dentro de cada oficina de pruebas, el área de terapia se divide en departamentos de pruebas. La FDA ahora dice que cada división de revisión de medicamentos (27 en total) tiene la tarea de nominar un producto que, en su opinión, cumple con los objetivos del programa CNPV. Además, las empresas farmacéuticas pueden solicitar el programa y hacer que el departamento de pruebas responsable revise sus solicitudes.
Se logra una revisión más rápida mediante un enfoque en equipo descrito por la FDA que imita una junta de tumores, una práctica en la que especialistas de diferentes áreas de la oncología se reúnen para determinar el mejor curso de tratamiento para un paciente con cáncer. La FDA dijo que después de completar todos los pasos de revisión para un producto con vale CNPV, la agencia convocará una reunión estilo junta de tumores de un día de duración para discutir la solicitud.
No se puede garantizar el plazo de uno a dos meses para una decisión reglamentaria. La FDA se reserva el derecho de ampliar la revisión por motivos tales como solicitud incompleta o violaciones de fabricación.
“Nos gusta la velocidad, pero no nos gusta sacrificar la seguridad”, dijo el comisionado de la FDA, Martin Makary, en una Podcast Discusión de los nueve beneficiarios del CNPV. “Ésta es nuestra máxima prioridad: no hay concesiones en materia de seguridad. Son las mismas personas, las mismas decisiones. Nos reservamos el derecho de tomarnos más tiempo si creemos que se necesita más tiempo”.
Mallika Mundkur, directora médica de la FDA a cargo del programa CNPV, dijo que los productos elegibles incluyen productos que abordan importantes necesidades de salud pública no satisfechas, la fabricación nacional como una preocupación de seguridad nacional y la alineación de los precios de los medicamentos con los de otros países comparables para hacer que los medicamentos sean más asequibles y accesibles.
DB-OTO de Regeneron Pharmaceuticals es una terapia genética que podría tratar una forma genética rara de pérdida auditiva. RMC-6236 de Revolution Medicines está diseñado para el cáncer de páncreas. Bitopertin de Disc Medicine podría convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el raro trastorno sanguíneo protoporfiria eritropoyética. La empresa Dompé, con sede en Italia, tiene un bono para Cenegermin (nombre comercial Oxervate). La versión en forma de colirio de este medicamento está aprobada para el tratamiento de la queratitis neurotrófica; Dompé está buscando la aprobación acelerada de la FDA para una formulación administrada por vía intranasal para el tratamiento de la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica que causa pérdida de la visión. Todos estos beneficiarios de cupones brindan la oportunidad de abordar importantes necesidades médicas no cubiertas.
En otros casos, la producción nacional es el interés nacional que determina la concesión del bono. Phlow recibió un vale para la producción nacional del ingrediente farmacéutico activo (API) del anestésico ketamina. Según Phlow, con sede en Virginia, actualmente no hay proveedores nacionales de API de ketamina. El antiguo antibiótico Augmentin XR también recibió un vale para la producción nacional.
Los otros beneficiarios del bono son Pergoveris, el fármaco contra la infertilidad de Merck Serono; Teplizumab (nombre comercial Tzhield), un medicamento de Sanofi aprobado para retrasar la aparición de las formas más avanzadas de diabetes tipo 1; y la citisiniclina de Achieve Life Sciences, un posible fármaco para dejar de fumar y vapear.
La FDA dijo que espera anunciar otro grupo de beneficiarios de cupones en los próximos meses.
Foto: Tom Williams/CQ-Roll Call, vía Getty Images
