El último intento de la administración Trump de reducir los costos de los medicamentos es Expansión a biosimilaresMedicamentos que son muy similares a los medicamentos biológicos que se elaboran o aíslan de organismos vivos como las células. Así como un genérico es una versión más barata que un producto de marca, los biosimilares son versiones más baratas de medicamentos biológicos complejos. Sin embargo, existen diferencias clave en la forma en que se prueban y evalúan estos medicamentos.
Los genéricos, como las pequeñas moléculas en forma de pastillas, sólo necesitan mostrar bioequivalencia con el producto de referencia, el fármaco original. No se requieren ensayos clínicos para respaldar una solicitud ante la FDA. Desde que el primer biosimilar recibió la aprobación de la FDA en 2015, estos medicamentos han tenido que someterse a pruebas clínicas para demostrar una eficacia comparable a la del producto original. Los estudios de eficacia comparativa (CES) son largos y costosos. Según la FDA, estas pruebas pueden tardar hasta tres años a un costo promedio de 24 millones de dólares. El tiempo que pasa un biosimilar en estos ensayos es el tiempo que les toma a los pacientes continuar tomando un biológico de marca más caro.
La FDA anunció esto el miércoles. Proyecto de directrices para reducir lo que llama “pruebas clínicas innecesarias” de biosimilares. En lugar de estos estudios, el regulador propone permitir que los fabricantes de biosimilares utilicen pruebas analíticas. En el borrador de la guía, la FDA declaró que la agencia ha acumulado una amplia experiencia en la evaluación de diferencias analíticas entre los biosimilares propuestos y sus productos de referencia y en la comprensión del impacto de estas diferencias en el desempeño clínico de un producto.
“Además, las tecnologías analíticas actualmente disponibles pueden caracterizar estructuralmente proteínas terapéuticas de alta pureza y modelar efectos funcionales in vivo con un alto nivel de especificidad y sensibilidad utilizando ensayos biológicos y bioquímicos in vitro”, afirman las directrices. “Una evaluación analítica comparativa (CAA) es generalmente más sensible que una CES para detectar cualquier diferencia entre dos productos que podría impedir la evidencia de biosimilitud”.
Algunos biosimilares se someten a un “estudio de cambio”, un ensayo clínico adicional diseñado para demostrar que el cambio del producto de referencia al biosimilar no plantea riesgos de seguridad ni afecta la eficacia. Estos estudios se llevan a cabo para medicamentos para los que se debe demostrar la intercambiabilidad con un producto de marca. Las insulinas biosimilares son ejemplos de productos que se someten a estudios intercambiables. No se requieren pruebas de intercambiabilidad para los genéricos. En el anuncio del miércoles, la FDA dijo que estas pruebas adicionales podrían ralentizar el desarrollo y causar confusión pública sobre la seguridad de un biosimilar. La autoridad reguladora dice ahora que, en general, no recomienda cambiar los estudios.
Una vía regulatoria más rápida para los biosimilares podría tener importantes implicaciones financieras para los pacientes. Los productos biológicos incluyen el costoso medicamento inmunológico Humira de AbbVie, que en su apogeo fue el medicamento más recetado y más caro del mercado. Los biosimilares de Humira de menor costo se lanzaron en 2023. La FDA estima que los productos biológicos representan solo el 5% de las recetas de EE. UU., pero representarán el 51% del gasto total en medicamentos a partir de 2024.
Hasta la fecha, la FDA ha aprobado 76 biosimilares. Sólo alrededor del 10% de los medicamentos biológicos que se espera que pierdan su patente en la próxima década tienen actualmente un biosimilar en desarrollo, dijo la FDA. En el anuncio de la FDA, el comisionado Marty Makary dijo que los biosimilares ofrecen la promesa de reducir significativamente los costos de atención médica.
“Al agilizar el proceso de desarrollo de biosimilares y promover la intercambiabilidad, podemos lograr reducciones masivas de costos para tratamientos avanzados para el cáncer, enfermedades autoinmunes y enfermedades raras que afectan a millones de estadounidenses”, dijo Makary.
El borrador de la guía “Consideraciones científicas para demostrar la biosimilitud con un producto de referencia: recomendaciones actualizadas para evaluar la necesidad de estudios de efectividad comparativa” está abierto a comentarios en los próximos 60 días. Se pueden enviar comentarios electrónicos. Aquí.
El anuncio de biosimilares de la FDA sigue a una iniciativa que la agencia introdujo para los medicamentos genéricos. A principios de octubre, Makary anunció un programa piloto que permitirá una revisión regulatoria más rápida de los medicamentos genéricos cuyas pruebas de bioequivalencia se realizan en los Estados Unidos. Los medicamentos elegibles también deben fabricarse en los Estados Unidos utilizando ingredientes farmacéuticos activos nacionales.
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