BioMarin Pharmaceutical, desarrollador de fármacos para enfermedades raras, está comprando su camino hacia el crecimiento de los ingresos con una Acuerdo de 4.800 millones de dólares para Amicus Therapeuticsuna empresa cuyos dos productos comercializados ofrecen cada uno un potencial de gran éxito y también complementan la larga experiencia de sus compradores en el tratamiento de terapias de deficiencia de enzimas raras.
El acuerdo anunciado el viernes es la segunda adquisición de BioMarin bajo la dirección del director ejecutivo Alexander Hardy, el veterano de Genentech que se unió a la empresa hace dos años. En ese momento, BioMarin imaginó que su crecimiento se basaría en la terapia génica Roctavian para la hemofilia A. Pero las débiles ventas del producto llevaron a la empresa a dar un giro y utilizar fusiones y adquisiciones para ampliar su cartera y su cartera.
El primer producto comercializado por BioMarin fue una terapia de reemplazo de enzimas, y la empresa de biotecnología con sede en San Rafael, California, comercializa actualmente cinco de esos productos. A la cabeza de la cartera se encuentra un producto más nuevo, Voxzogo, un tratamiento para la acondroplasia, la forma más común de enanismo. Tras su aprobación en 2021, este fármaco peptídico se ha convertido en el más vendido de BioMarin. Pero la amenaza de competencia en esta indicación por parte de Ascendis Pharma y BridgeBio Pharma está presionando a BioMarin para que encuentre otras formas de aumentar las ventas.
“Estamos haciendo esta (adquisición), como dije, teniendo (el desarrollo comercial) en mente porque tenemos capacidades convincentes y la capacidad de cerrar acuerdos y crear valor para nuestros accionistas”, dijo Hardy durante una conferencia telefónica el viernes por la mañana. “Al mismo tiempo, tenemos mucha confianza en que podemos competir con Voxzogo en acondroplasia. Pero podemos hacer muchas cosas al mismo tiempo y creemos que podemos crear un valor excepcional para todas nuestras partes interesadas a través de acuerdos como este”.
Durante los nueve meses finalizados el 30 de septiembre, BioMarin informó ventas de 2.300 millones de dólares. Roctavian sólo representó 23 millones de dólares de esto. BioMarin anunció esto en octubre Buscar opciones de eliminación la terapia genética. La adquisición de Amicus continúa la estrategia de BioMarin de aprovechar sus fortalezas en deficiencias enzimáticas raras. En mayo, la compañía acordó pagar 270 millones de dólares para adquirir Inozyme Pharma, cuyo programa líder se encuentra en una etapa avanzada de desarrollo para tratar una deficiencia enzimática para la cual actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA. Cuando se anunció el acuerdo, Hardy dijo que la terapia Inozyme se beneficiaría de la experiencia de BioMarin en la identificación de pacientes adecuados para aumentar las ventas de sus terapias para la deficiencia enzimática. El viernes dijo lo mismo sobre los productos Amicus.
Amicus fue fundada en 2005 por John Crowley, un empresario que buscaba nuevos tratamientos para dos de sus hijos que nacieron con la rara enfermedad de Pompe por deficiencia enzimática. El primer producto comercializado por la empresa biotecnológica fue Galafold, un fármaco aprobado en 2018 para otra deficiencia enzimática llamada enfermedad de Fabry. En 2023, Amicus recibió la aprobación de la FDA para Pombiliti y Opfolda, un régimen de dos medicamentos para Pompe. Combinados, estos productos Amicus representaron 448,9 millones de dólares en ventas durante los primeros nueve meses de 2025, un aumento del 18,5% en comparación con el mismo período de 2024.
Brian Mueller, director financiero de BioMarin, dijo que a pesar del tamaño de la adquisición, el acuerdo no introduce riesgos para los ensayos clínicos y los dos productos Amicus comercializados aportan una base de ingresos que está creciendo más rápido que la cartera de BioMarin. La empresa espera que cada producto Amicus sea un éxito de ventas. Alexander añadió que el flujo de caja de las empresas combinadas permitirá a BioMarin acumular sus reservas financieras en los próximos 12 a 24 meses para implementarlas en futuras operaciones. Mientras tanto, BioMarin explorará acuerdos más pequeños para ampliar su cartera de investigación y desarrollo, dijo.
Se espera que la adquisición de Amicus acelere inmediatamente el crecimiento de los ingresos de BioMarin, dijo el analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, en una nota a los inversores. La compañía estima que los dos productos Amicus comercializados generarán ventas de 630 millones de dólares en 2025, aumentando a más de mil millones de dólares en 2027 y casi 2 mil millones de dólares en 2035. Schwartz añadió que si bien hubo pocos detalles sobre sinergias y ahorros de costos, la combinación de negocios “parece muy lógica debido a la superposición estratégica y financiera”.
“Hace mucho que escuchamos de la compañía sobre su negocio de terapia enzimática en crecimiento y de larga duración, por lo que adquirir Amicus tiene mucho sentido para nosotros”, dijo.
Los términos de adquisición anunciados el viernes exigen que BioMarin pague 14,50 dólares en efectivo por cada acción de Amicus, una prima del 33% sobre el precio de cierre del jueves y una prima del 58% sobre el precio promedio de las acciones durante los últimos 60 días. BioMarin dijo que planea financiar la transacción con efectivo y alrededor de 3.700 millones de dólares en deuda. Las juntas directivas de ambas empresas aprobaron el acuerdo, que aún requiere la aprobación de los accionistas y reguladores de Amicus. Las empresas esperan cerrar la transacción en el segundo trimestre de 2026.
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