Después de tres años, la terapia de puerta uniqure ralentizó la progresión de la enfermedad de Huntington en un 75%, estadísticamente significativa Resultados del estudio clínico Según la compañía, los planes apoyarán una presentación oficial el próximo año. Si se aprobó la terapia génica, se convierte en el primer tratamiento para este trastorno neurodegenerativo progresivo.
La Oficina de Terapia Uniqure Gent-1330 no es una cura para Huntington. Sin embargo, los resultados informados el miércoles indican que los efectos modificadores de la enfermedad junto con un punto de referencia de perfil de seguridad manejable que muchos esfuerzos de investigación de drogas han escapado en esta rara enfermedad.
Huntington se basa en mutaciones en el gen que está codificado para Huntingin, una proteína que es importante para la función neuronal. La estructura de la caza mutante en los daños cerebrales y mata a las neuronas. Los síntomas de la enfermedad incluyen movimientos musculares involuntarios, así como cambios cognitivos y de comportamiento. Según Uniqure en Amsterdam, se estima que 75,000 personas en los Estados Unidos y Europa tienen Huntington.
AMT-15 utiliza un virus técnico para administrar micro-ARN a las células cerebrales para silenciar el gen de caza y un fragmento de proteína altamente tóxico. El tratamiento único se administra en una intervención quirúrgica que ofrece terapia génica a las áreas enfermas del cerebro.
Uniqure evaluó la terapia génica de Huntington en un estudio de fase 1/2 de etiqueta abierta en el que se incluyeron 29 pacientes. 17 recibió la dosis alta y 12 la dosis baja. El objetivo principal era medir la progresión de las enfermedades después de 36 meses de acuerdo con una escala de evaluación generalizada que contiene una compilación de diferentes revisiones diferentes de los síntomas de Huntington. Esta medida compuesta se comparó con un grupo de control externo que proviene de un estudio de historia natural. En el último año, Uniqure llegó a un acuerdo con la FDA de que esta comparación puede servir como base para la presentación regulatoria dentro del marco de un plan de análisis estadístico dado.
Redactar el progreso de las enfermedades después de 36 meses fue de 12 pacientes en el grupo con una dosis alta con un valor límite de datos del 30 de junio. Estos pacientes también lograron una reducción en las enfermedades en 66 meses después de la capacidad de función general, otra escala de evaluación. Esta medida fue un objetivo secundario del estudio central. Además, Uniqure informó una reducción promedio en el neurofilamento en un 8,2%, una proteína cuya presencia indica una neurodegeneración. Para el contexto, se espera que un paciente de Huntington aumente en un 30% a 45% en esta proteína durante tres años, la Dra. Sarah Tabrizi, profesora de neurología clínica y directora del London Huntington Disease Center en la Universidad de Londres del Colegio de Londres, durante una conferencia de conferencia en la Uniqure para discutir los resultados.
“Para mí, esto indica que la orientación de la caza mutante y todas sus formas tóxicas de Office-13 de hecho mantiene las células nerviosas y la función neurológica”, dijo Tabriza, quien fue consultora en los estudios de Uniqure. “Tengo más de 30 años de experiencia en la investigación de la enfermedad de Huntington y la atención clínica, y creo que estos datos proporcionan la primera en proporcionar evidencia clara de la terapia de examen que induce el cambio de enfermedades de Huntington”.
Según Uniqure, Office-13 fue generalmente bien tolerado por los pacientes y tenía un perfil de seguridad manejable para ambas dosis. Los efectos secundarios más comunes informados en el estudio incluyeron dolores de cabeza y dolor asociados con el proceso.
El año pasado, los nuevos resultados para Office-13 estuvieron de acuerdo con un acuerdo de datos intermedios de que los datos de Uniqure publicaron una desaceleración de la progresión de enfermedades en un 80% y la reducción estadísticamente significativa en los niveles de NFL en la sangre en 21 pacientes con hasta 24 meses de seguimiento.
En una nota enviada a los inversores, el analista de Leerin Link Partners, Joseph Schwartz, dijo que los resultados recientes superaron. Si bien la capacidad de función general en el pasado era el objetivo de estudio clínico preferido de la FDA en Huntington, este punto final se consideró demasiado difícil para mostrar un cambio en pacientes con enfermedades tempranas, como los pacientes que han inscrito a Uniqure, y dentro del marco de tiempo de un estudio clínico. Sin embargo, los resultados muestran una mejora de todas las medidas, incluido el compuesto. Esto hace que este registro de datos sea más, especialmente en las áreas funcionales más importantes y la cognición que son más importantes para los pacientes, dijo Schwartz.
“Una pregunta importante que hicimos repetidamente en esta selección fue”. Creemos que la espera ha terminado: estos datos nos parecen bastante definitivos y realmente superan lo que pensamos que es razonable. “
Uniqure planea una reunión en el cuarto trimestre de 2025 con la FDA para discutir los resultados de las pruebas de la Oficina 1330. Si todo va bien, Uniqure espera una solicitud de licencia de productos biológicos en el primer trimestre del próximo año. La compañía solicitará una revisión de prioridad, lo que podría conducir a una decisión regulatoria en seis meses.
Las acciones de Uniqure se abrieron el miércoles por $ 39.20 cada una, con el curso final el martes casi tres veces. Después de la publicación de los resultados de la prueba AMT-1330, Uniqure hizo algunos Pasos financieros Apoyo para la posible comercialización de la terapia génica de Huntington. La Compañía extendió el plazo de la oficina de $ 50 millones a 2030 y recibió hasta un financiamiento adicional no filutivo de $ 125 millones.
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