Boehringer Ingelheim hizo un nombre en el campo de la fibrosis pulmonar idiopática hace años, que se ha convertido en el tratamiento estándar de esta enfermedad pulmonar grave. Ahora la compañía tiene la oportunidad de seguir un enfoque diferente de la enfermedad fatal con la primera Nueva terapia de IPF aprobada por la FDA En más de una década.
La decisión de aprobación de la FDA el martes para el medicamento de nerandomilast se refiere al tratamiento de la FPI en adultos. La Compañía Boehringer con sede en Alemania, que mantiene su sede de los Estados Unidos en Ridgefield, Connecticut, comercializará la píldora que se puede pagar dos veces al día bajo la marca Jascayd.
En IPF, el tejido pulmonar se vuelve grueso y rígido. Dado que este tejido conduce a cicatrices permanentes, que se denominan fibrosis, es cada vez más difícil para los pacientes respirar. La falta y la tos crónica son síntomas comunes. Muchos pacientes con IPF también tienen exacerbaciones agudas, es decir, fases en las que los síntomas aumentan repentinamente. Se desconoce la causa exacta de IPF.
El estándar de tratamiento para IPF incluye dos medicamentos anteriores, Nintedanib y Pirfenidon. Ambas son moléculas pequeñas orales, cada una de las cuales se supone que bloquea otra proteína, que está involucrada en la formación de tejido fibrótico. La FDA aprobó los dos medicamentos en 2014. Nintedanib, Marca de marcaes el producto de la empresa privada Boehringer. Ni Ofv ni Pirfenidon sanan IPF, pero pueden retrasar la progresión.
Jascayd tampoco es un remedio, pero ralentiza la progresión de la FPI con un mecanismo de acción diferente. Se supone que este medicamento, una pequeña molécula oral, formulada como una píldora para usarse dos veces al día, bloquea la fosfodiesterasa 4B (PDE4B), una enzima que juega un papel en la regulación de la inflamación. Boehringer examinó Jascayd en dos estudios de fase 3 controlados con placebo.
El objetivo principal de los estudios fue medir el cambio en la capacidad vital forzada (FVC), es decir, cuánto aire puede exhalar una persona después de una respiración profunda. Los resultados del estudio de 52 semanas mostraron que se produjo una disminución significativamente menor en FVC en pacientes que fueron tratados con el medicamento del estudio en comparación con los pacientes que recibieron un placebo. Los efectos secundarios más comunes que se informaron durante el estudio incluyeron diarrea, infección de CoVID-19, infecciones del tracto respiratorio superior, depresión, pérdida de peso y apetito reducido. Los resultados de la fase 3 fueron publicado en mayo en el New England Journal of Medicine.
Los analistas financieros que observan a las empresas que desarrollan medicamentos para el IPF esperaban la aprobación de la FDA para Jascayd en vista de los resultados de la Fase 3. Pero Faisal Khurshid de Leerink Partners dijo en un anuncio de septiembre a los inversores que la contribución de la droga de Boehringer en esta área solo se debió ligeramente a la “modesta efectividad y una historia complicada”. El uso del fármaco además de los antifibóticos existentes condujo a complicaciones: interacciones farmacológicas con paralfingidona y diarrea superpuesta con OFEV.
“Sin embargo, una nueva terapia para este grupo de población con una alta necesidad inesperada debe ser aceptada por médicos y pacientes”, dijo Khurshid.
La investigación de IPF tuvo que aceptar algunos contratiempos notables. Terapéutica Pliant, que alguna vez se consideró pionera en Bexototrass, desarrollo descontinuado de la molécula al comienzo del año después de los datos de la fase 2b/3 mostraron un perfil de beneficio de riesgo desfavorable.
Otras compañías siguen cazando, algunas con nuevas versiones de medicamentos mayores. En agosto, Celea Therapeutics se separó de Puretech Health con Deuperfinidon (anteriormente LYT-100), una versión de pirfenidona con modificaciones para reducir los efectos secundarios que restringen el ingreso de los pacientes. Este fármaco oral entra en la fase de prueba de fase 3. Avalyn Pharma recientemente $ 100 millones recolectados Para la fase de prueba promedio de sus candidatos, las versiones inhalativas de Pirfenidon y Nintedanib están destinadas a ofrecer una mejor tolerancia en comparación con los medicamentos orales originales. El mes pasado, United Therapeutics informó que Tyvaso, una terapia de inhalación que fue aprobada por primera vez para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar, fue aprobado por primera vez ha alcanzado el objetivo principal de una prueba de fase 3 en IPF.
Los nuevos medicamentos para IPF también están en desarrollo. En los Estados Unidos, InsiliCo Medicine realiza un estudio de fase 2 para evaluar un inhibidor de TNIK que fue descubierto por las propias tecnologías de inteligencia artificial de la compañía. La terapéutica de contino realiza pruebas de fase 2 con tubería 791, un inhibidor de baja molecular de LPA1, un receptor que contribuye a la fibrosis una vez al día.
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