Sobi, cuyo medicamento está actualmente siendo revisado por la FDA como terapia de última línea para la gota, es Pagar 950 millones de dólares adquirir Arthrosi Therapeutics, una startup con un fármaco candidato para la gota en fase 3 de desarrollo que ofrece un enfoque diferente y el potencial de uso como tratamiento temprano para la enfermedad artrítica común.
Aunque existen medicamentos para la gota, tienen una eficacia limitada o conllevan riesgos peligrosos de complicaciones. La adquisición de Arthrosi, anunciada el lunes, permite a Sobi, con sede en Estocolmo, dirigirse a pacientes desatendidos por los tratamientos de gota existentes, al tiempo que proporciona a la empresa un producto candidato que puede contribuir a sus objetivos de crecimiento de ventas.
En la gota, los niveles altos de ácido úrico en la sangre hacen que se formen cristales de urato en las articulaciones, lo que provoca inflamación y dolor. El tratamiento estándar es el alopurinol, un fármaco de hace 60 años que inhibe una enzima clave en la producción de ácido úrico. Sin embargo, muchos pacientes descubren que su enfermedad no responde adecuadamente a esta pequeña molécula oral.
El fármaco candidato principal de Arthrosi, con sede en San Diego, es pozdeutinurad (anteriormente AR882), una pequeña molécula oral diseñada para inhibir URAT1, una proteína transportadora que permite que los riñones absorban el ácido úrico. Al bloquear URAT1, se dice que esta cápsula de una vez al día produce una mayor excreción de ácido úrico en la orina, reduciendo así los niveles de este compuesto en el cuerpo.
Para los pacientes que no responden al alopurinol, el tratamiento actual de segunda línea es febuxostat, marca Uloric. Este medicamento de Takeda Pharmaceutical funciona de manera similar al alopurinol, pero tiene un recuadro negro de advertencia que indica el riesgo de complicaciones cardiovasculares potencialmente fatales. Takeda dijo que así será. Suspender Uloric finales de marzo; Ya se encuentran disponibles versiones genéricas de este medicamento. Como parte de la tercera línea de tratamiento, los pacientes pueden tomar Krystexxa de Amgen, una versión diseñada de uricasa, una enzima que descompone el ácido úrico. Sin embargo, los pacientes pueden desarrollar anticuerpos contra la terapia, haciéndola ineficaz.
El fármaco candidato para la gota de Sobi también es una versión manipulada de la uricasa. Pegadricase (anteriormente SEL-212) se fabrica utilizando una tecnología que reduce la respuesta inmune a la terapia. El fármaco, que combina sirolimus nanoencapsulado (un inmunosupresor) con pegadricasa, se llama abreviadamente NASP. En 2020, Sobi derechos globales con licenciaexcluyendo a China, sobre este candidato a fármaco contra la gota de Selecta Biosciences. En las pruebas de fase 3, el fármaco, administrado una vez al mes, produjo una reducción estadísticamente significativa de los niveles de ácido úrico en sangre. Actualmente, la NASP se encuentra bajo revisión de la FDA como tratamiento para la gota que no se puede controlar a pesar del uso de terapias para reducir la urea. Una decisión de la FDA probablemente a finales de junio.
un lunes Presentación para inversoresSobi dijo que Artrosis Pozdeutinurad complementa NASP. Si bien NASP proporcionaría un tratamiento de tercera línea que evita la necesidad de inmunosupresión oral sistémica, pozdeutinurad ofrece una opción de tratamiento de segunda línea una vez al día. En las pruebas de fase 2, Arthrosi informó reducciones sostenidas en los niveles de ácido úrico en sangre y la disolución de tofos, los depósitos de cristales de ácido úrico en las articulaciones y los tejidos circundantes. Se han completado por completo dos estudios de fase 3 controlados con placebo que evalúan la cápsula inhibidora de URAT1. Se esperan datos preliminares en el segundo trimestre de 2026.
Sobi es la abreviatura de Swedish Orphan Biovitrum y gran parte de la historia de la empresa se ha centrado en enfermedades raras o huérfanas. La empresa registró en 2024 unas ventas de 26.000 millones de coronas suecas (unos 2.700 millones de dólares), principalmente en las áreas terapéuticas de hematología e inmunología. Al perseguir la gota, el alcance de Sobi se amplía hasta convertirse en una enfermedad generalizada. Se estima que a 8,3 millones de personas en los Estados Unidos se les ha diagnosticado gota. Sobi estima que sólo en Estados Unidos hay más de 200.000 personas con gota no controlada que podrían ser elegibles para recibir el medicamento Arthrosi.
“La adquisición de Arthrosi nos permite ampliar nuestra cartera de productos para la gota con un nuevo activo altamente diferenciado”, afirmó Guido Oelkers, presidente y director ejecutivo de Sobi, en una declaración preparada. “Pozdeutinurad tiene el potencial de convertirse en el tratamiento de elección para pacientes que sufren de gota progresiva con síntomas persistentes y no resueltos a pesar del tratamiento de primera línea. El producto tiene el potencial de acelerar significativamente nuestro crecimiento hasta mediados de la década de 2030 y más allá”.
Sobi puede enfrentarse a la competencia de otro inhibidor de URAT1. En septiembre, la startup Crystalys Therapeutics recaudó 205 millones de dólares para financiar dos pruebas de fase 3 de su pequeña molécula dotinurad. Al igual que Arthrosi, Crystalys afirma que su inhibidor URAT1 puede ofrecer ventajas de seguridad y eficacia sobre los medicamentos para la gota disponibles actualmente. Están en marcha dos ensayos de fase 3 de dotinurad; Se esperan datos preliminares para 2027.
En octubre, Arthrosi recaudó 153 millones de dólares para financiar la fase 3 de prueba de pozdeutinurad. Además del pago inicial de Sobi, los términos de la adquisición requieren que la startup reciba hasta 550 millones de dólares en pagos por hitos. Las empresas esperan cerrar la transacción en el primer semestre del próximo año.
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