Durante años, las terapias celulares y genéticas se asociaron principalmente con esto. enfermedades raras y rarasaquellos que afectan a pequeños grupos de pacientes y carecen de opciones de tratamiento efectivas. Sin embargo, los acontecimientos recientes en este espacio, incluida una adquisición de alto perfil y cambios regulatorios importantes, sugieren un cambio de paradigma. La terapia celular y genética se está volviendo cada vez más viable comercialmente y tiene el potencial de mejorar la vida de millones de personas.
A medida que estas terapias lleguen a poblaciones más grandes y se muestren prometedoras vivir más y mejorEs probable que surjan nuevas oportunidades de mercado.
Con el objetivo de tener un amplio impacto
En junio de 2025, Eli Lilly anunció que adquirirá Verve Therapeutics por mil millones de dólares. Verve está desarrollando terapias de edición genética de dosis única para tratar enfermedades crónicas. El principal tratamiento de la empresa, Verve-102, se dirige al gen PCSK9, que es fundamental para controlar los niveles de colesterol. Actualmente se está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1b.
Según Lilly, Verve-102 tiene el potencial de ser la primera terapia de edición genética in vivo para poblaciones amplias de pacientes y podría cambiar el paradigma de tratamiento de las enfermedades cardiovasculares de un tratamiento crónico a un tratamiento único.
enfermedades cardiovasculares, que incluye condiciones como enfermedades cardíacas, ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares, insuficiencia cardíaca, arritmias cardíacas y problemas de válvulas cardíacas, Afecta a casi la mitad de los adultos en los Estados Unidos. y es la causa más común de muerte en todo el mundo. En otras palabras, ciertamente no es raro.
La adquisición de Lilly deja claro que incluso las compañías farmacéuticas más grandes ya no limitan la terapia celular y genética a enfermedades raras y aplicaciones específicas. Además, el concepto de terapia de dosis única para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad cardiovascular representa un avance importante para los pacientes acostumbrados a recibir atención continua.
Es razonable suponer que a medida que crezcan el interés y las aplicaciones, las terapias celulares y genéticas podrían cambiar fundamentalmente los modelos de tratamiento a gran escala.
Los cambios regulatorios están ampliando el acceso
Los cambios regulatorios son fundamentales para ampliar la adopción de terapias celulares y genéticas, particularmente en junio de 2025 por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). Se abolieron las Estrategias de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) Requisito para la administración de terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR). Esta medida amplía efectivamente el acceso de los pacientes a la inmunoterapia que puede tratar: y a veces sanar – ciertos tipos de cáncer de sangre.
Terapia con células CAR T Implica modificar las células T de un paciente añadiendo un gen que aumenta su capacidad para combatir el cáncer. En el pasado, estos tratamientos sólo eran accesibles en instalaciones de salud estrictamente controladas y los pacientes debían permanecer cerca durante cuatro semanas después de un tratamiento de infusión.
Ahora la terapia de células T con CAR se puede administrar en una gama más amplia de lugares, incluidos centros de atención médica en áreas no urbanas, y el período de observación obligatorio posterior a la infusión se ha reducido a dos semanas. Con menos obstáculos logísticos, más pacientes tienen la oportunidad de recibir un tratamiento contra el cáncer de la sangre que podría cambiar sus vidas.
Esta relajación regulatoria indica una confianza cada vez mayor en la seguridad y eficacia de las terapias celulares y genéticas y se espera que continúe aumentar la aceptación de la inmunoterapia contra el cáncerlo que crea buenas perspectivas de inversión.
Tratamiento de enfermedades degenerativas.
Otro factor a considerar es la creciente demanda de tratamientos para enfermedades degenerativas, a menudo relacionadas con la edad, como: La población mundial de personas de 60 años o más casi se está duplicando Y aumenta la esperanza de vida.
Las enfermedades cardiovasculares son una de estas enfermedades, aunque hay otras que afectan cada vez a más personas: el Alzheimer, el Parkinson y otras enfermedades afectan a cientos de millones de personas en todo el mundo. enfermedades pulmonares cronicascomplicaciones diabéticas, osteoartritis y más.
Las terapias celulares y genéticas muestran un potencial significativo en el tratamiento de estas enfermedades. Al apuntar a los mecanismos subyacentes (inflamación crónica, estrés oxidativo, reparación tisular deteriorada), estas terapias pueden ayudar a los pacientes a mantener la función y la vitalidad al tiempo que retrasan o eliminan la necesidad de cirugía invasiva y mejoran la calidad de vida.
Estamos marcando el comienzo de una nueva era de salud y longevidad.
En general, estas tendencias apuntan a un mercado de terapia celular y génica en crecimiento y a un futuro en el que las personas podrán disfrutar de una vida más larga y saludable. En los próximos años, podemos esperar más ensayos clínicos con mayores inscripciones, adquisiciones más destacadas y un entorno regulatorio que apoye cada vez más tratamientos innovadores a mayor escala.
A medida que estas terapias se vuelvan más comunes y accesibles, aumentarán las oportunidades de mercado. Para quienes tradicionalmente han asociado la terapia celular y genética con enfermedades raras, altos costos y acceso limitado, ahora es el momento de reconsiderar esa visión.
Foto: Witthaya Prasongsin, Getty Images
Como director ejecutivo de MEDIPOST Inc., Ed Ahn está impulsando la expansión global de CARTISTEM, la primera terapia alogénica con células madre del mundo para la osteoartritis de rodilla (OA), e impulsando la innovación en la medicina regenerativa. Con un profundo compromiso de traducir los avances científicos en tratamientos prácticos, lidera los esfuerzos de la empresa para redefinir el panorama del tratamiento de enfermedades degenerativas.
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