El objetivo de la investigación de Allrock Bio ya está validado por la medicación aprobada por la FDA para los ojos. La startup de biotecnología extiende esta ciencia en los pulmones con un candidato a drogas con licencia de Sanofi que ofrece el potencial de un primer enfoque de las enfermedades cardiopulmonares y fibróticas. Allrock ahora es más de sigilo y revela su estrategia junto con $ 50 millones para sus planes de estudio clínico.
Allrocks Series A Financing El martes anunciado fue administrado conjuntamente por Versant Ventures y Westlake Biopartners.
El candidato al fármaco de Allrock ROC-101 apunta e inhibe dos Rho quinasas (rocas), enzimas que juegan un papel clave en las funciones celulares. La hiperactividad de estas enzimas puede conducir a problemas vasculares. Por ejemplo, una barrera inadecuada del líquido del ojo conduce al glaucoma. Así como los inhibidores de gestos tratan el glaucoma al expandir los vasos sanguíneos para reducir la presión inmersa, este enfoque también puede abordar los problemas vasculares de los pulmones, dijo Allrock, director médico Bill Marshall.
El objetivo de la enfermedad principal de todos los roca en Massachusetts se basa en Natick, es una hipertensión arterial pulmonar (HAP), una forma de presión arterial alta que se desarrolla en el corazón en el corazón hacia los pulmones. Para esta nota, la inhibición de la piedra podría ofrecer más que vasodilatación, dijo Marshall. En HAP, las arterias obstruyen debido a la instalación de células inflamatorias, la formación de tejido cicatricial, que se conoce como fibrosis y la proliferación de células musculares.
“Muchas drogas que ya están aprobadas (para HAP) solo están preocupadas por el estrechamiento arterial”, dijo Marshall. “Es inusual encontrar medicamentos como un inhibidor de piedra que tiene la capacidad de abordar las células, la fibrosis, la muscularización (de los vasos sanguíneos)”.
Allrock es administrado por la cofundadora y CEO Catherine Pearce. Usted y su equipo tienen experiencia en el desarrollo del desarrollo de fármacos cardiovasculares por parte de Cincor Pharma, una compañía que fue adquirida hace dos años por AstraZeneca, en una trama de 1.300 millones de dólares, que se centra en el candidato candidato de hipertensión Baxdrostat.
La conciencia de Pearce sobre ROC-101 es de aproximadamente una década. La molécula fue desarrollada originalmente por Kadmon Holdings, que Sanofi adquirió 2021. Los principales activos de Kadmon fueron Rezurock, un inhibidor de ROCS2 que fue aprobado por la enfermedad de las enfermedades de trasplante a hospedador. El inhibidor de la roca Pan, que hoy se conoce como ROC-101, fue la segunda conexión desarrollada internamente de Kadmon y una de las moléculas que Pearce discutió para una posible asociación con Kadmon. Después de que se vendió Cincor, vio la oportunidad de obtener la molécula. Pearce reunió al antiguo equipo de Cincor para encontrar Allrock en 2023 y con licencia de ROC-101, que dijo que no conoció a la cartera de Sanofi.
“No es una empresa que realice la presión arterial alta pulmonar”, dijo Pearce sobre la farmacéutica. “Sin embargo, la ciencia y el paquete preclínico (de Kadmon) eran hermosos. Así que no había nada más que nosotros cuando lo recogemos y continuamos desde este punto de partida”.
Allrock ha completado una prueba de fase -1 de la pequeña molécula oral en voluntarios sanos. Los resultados se presentarán en Amsterdam durante el Congreso de las Vías Airesas Europeas durante el Congreso. Los detalles sobre la farmacocinética, la seguridad y el compromiso objetivo de ROC-101 permanecen bajo embargo, pero Marshall puede decir que el medicamento tolera de manera segura y bien. Agregó que la principal preocupación era la inhibición de Rock1 y Rock2 para causar hipotensión o presión arterial baja. Marshall dijo que no hay indicios de hipotensión en el estudio de 90 pacientes.
Las terapias estándar de PAH incluyen viejos vasodilatadores y medicamentos que inhiben el crecimiento excesivo de las células en los vasos sanguíneos de los pulmones. El año pasado, la aprobación de la FDA de Sotatept, marca WinRvair de Merck, presentó una nueva clase de medicamentos de HAP. Wineman inyectado subcutáneo es una proteína de fusión que se supone que atrapa una proteína, cuyos espejos aumentados están conectados a la proliferación de células que engrosan los vasos pulmonares. El medicamento, que proviene de merccks 11.5 mil millones de dólares estadounidenses de Aceleron Pharma en 2021, probablemente se convertirá en un vendedor de gran éxito.
Allrock no tiene como objetivo reemplazar los medicamentos PAK existentes, incluido WinRvair, dijo Pearce. ROC-101 podría complementar estos productos y transferir ventajas adicionales al paciente a través de las terapias de PAH disponibles. El estudio de fase 2 de 24 semanas se desarrolló con un brazo para probar medicamentos estándar más ROC-101 y otro estándar de prueba de brazo para la atención y el wineman más ROC-101. Marshall dijo que el estudio inscribirá a los pacientes que todavía tienen impresiones pulmonares altas a pesar de los medicamentos disponibles actualmente.
Además de la inscripción de pacientes con HAP, la prueba de fase 2 recluta a aquellos con hipertensión pulmonar con enfermedad pulmonar intersticial (pH-GLD), una especie de presión arterial alta en el pulmón debido a una enfermedad pulmonar intersticial, una enfermedad pulmonar progresiva. El Vasodilator inhalado Tyvasso por United Therapeutics, que originalmente fue aprobado para HAP, se ha convertido en un tratamiento estándar para Phild. La subsidiaria de Roivant Sciences Pulmovant sigue esta indicación con un candidato a la droga inhalada que fue licenciada por Bayer. Pearce dijo que Allrock podría lidiar con una formulación de píldoras.
La inhibición de la inhibición de la roca PAN en enfermedades arteriales tiene un precedente. Los efectos vasodilativos de las décadas de inhibidor pan-rock fasudil inferior a la presión arterial para tratar el vasoespasmo cerebral, un estrechamiento de las arterias cerebrales, dijo Marshall. Este medicamento intravenoso solo se aprueba en Japón y China, pero el uso del producto fuera de la etiqueta ha mostrado efectividad en HAP. La evidencia adicional de las pruebas clínicas en el investigador iniciado mostró mejores resultados que la medicación PAK aprobada, dijo Marshall.
Los datos de Fasudil de Asia proporcionan la validación clínica de la inhibición de la pan-roca, lo que significa que estos resultados se transmitirían a ROC-101 Clear y Derisked, Alicia Levey, socio de riesgo en Verant. La inversión de Versant también fue una actitud en el equipo Allrock.
“En Cincor, tuvieron un enorme éxito para identificar un valor de potencia de diamante en la rugitud y generar los datos de manera eficiente que tienen el interés de la farmacéutica y, en última instancia, una adquisición”, dijo Levey. “Usamos la misma estrategia aquí y confiamos en un resultado similar”.
Cincor vino de Cinrx, una biotecnología restante. Pearce y su equipo siguen un enfoque similar con Allrock, la primera startup de Jucabio, una compañía biofarmacéutica que se forma por activos y bonos de drogas prometedores para promover subsidiarias. Roivant y Bridgebio Pharma tienen modelos de negocio similares “Hub-and-Speichen”. Pearce, también CEO de Jucabio, dijo que ROC-101 fue el primer activo que la compañía podría adquirir. Bajo Allrock se desarrolló desde el nivel preclínico a la fase 2 con capacidad en 16 meses. Pearce dijo que espera que esta droga sea solo la primera de varios para Jucabio.
“Fuimos eficientes con nuestra capital y queremos continuar repitiéndolo”, dijo Pearce.
Imagen: Jackie Niam, Getty Images
