La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) recientemente eliminó sus estrategias de evaluación y reducción de riesgos (REMS). Designación de CAR -T -MiMunterapie. REMS ocasionalmente se aplica a las drogas con serios problemas de seguridad potenciales y pide a los proveedores que persigan y documenten estrategias de reducción más sólidas.
La FDA usa estos nombres para garantizar que los pacientes reciban las máximas ventajas terapéuticas, y los proveedores manejan efectos secundarios graves. Si bien el auto t era una terapia transformadora que redefinió lo que es posible en oncología, también puede ser bastante tóxica. En este caso, los culpables son el síndrome de liberación de citocinas (CRS) y el síndrome de neurotoxicidad asociado al efector inmune (ICAN).
Eliminar la designación es una rutina y probablemente justificados cambios regulatorios. Kymriah fue aprobado hace ocho años. Era hora. Este turno señala que las comunidades reguladoras y médicas son proveedores cómodos que pueden confiar en la información de prescripción del automóvil T para gestionar los riesgos y las ventajas.
Sin embargo, es importante recordar que eliminar REMS del automóvil T no hace nada para reducir los peligros a los que se enfrentan los pacientes. Esta decisión elimina algunos obstáculos administrativos y eso es algo bueno que los CRS e Icans siguen siendo efectos secundarios graves y potencialmente potencialmente mortales. Para proteger realmente a los pacientes, la biofarma debe desarrollarse y desarrollarse en medicamentos seguros, efectivos y accesibles para controlar estas toxicidades.
Promesa y trampas del auto
Muchos nuevos tratamientos afirman ser revolucionarios: el automóvil es realmente. Esta terapia personalizada tiene Ratios de retorno enormes producidos Y en algunos casos, las remisiones permanentes, especialmente en el linfoma de células B y la leucemia linfoblástica aguda, mientras que el CAR T solo ha demostrado ser efectivo en el cáncer de sangre, existe una raza actual para expandir estas ventajas a tumores sólidos y otras indicaciones. Actualmente hay cientos de terapias automáticas en la tubería.
Sin embargo, se necesita hacer más para mejorar los efectos secundarios. Los CR e icans sobreractivan las citocinas para producir células T, macrófagos y otras células inflamatorias. Durante los icans, la barrera hematoencefálica cruza, causando inflamación y posible daño cerebral. En CRS, la producción molecular inmunosignal masiva crea inflamación sistémica, similar a la sepsis.
Si bien la interrupción de REMS señala la confianza que los proveedores monitorean estos efectos secundarios con precisión, sus herramientas de reducción son muy limitadas. Los tratamientos de primera línea para CRS incluyen corticosteroides intravenosos y tocilizumab, un anticuerpo monoclonal inhibe la interleucina-6 de citocina. Desafortunadamente, estos tratamientos tienen sus propios efectos secundarios graves y exponen a los pacientes un riesgo de infecciones potencialmente mortales, miopatías inducidas por esteroides y citopenia grave.
Los resultados son bastante fuertes: 70% a 95% De pacientes automáticos y del 40% al 60% de la preservación de T -zell -Engage desarrollan CRS; Hasta el 50% Los pacientes auto -T están expuestos a un riesgo de icans. Entre el 50% y el 80% de los pacientes tratados con tocilizumab requieren esteroides altas dosis. El 33% de los pacientes finalmente se transfieren a una unidad de cuidados intensivos. La longitud media de hospitalización para pacientes con estos efectos secundarios graves es 25 díasCon costos de más de 500,000 dólares estadounidenses, la comida en escasos recursos de salud.
Es hora de concentrarse en el control de los efectos secundarios del automóvil
Como sociedad, a menudo nos concentramos en las ventajas de la terapia, pero evitamos sus límites. CAR T ha logrado resultados tan enormes que los riesgos a veces se minimizaban. Sin embargo, los CR e icans siguen siendo problemas graves que ponen en peligro a los pacientes y restringen su acceso a esta innovadora terapia.
Este problema de acceso no es una pequeña cosa. No más del 30% de las personas que podrían beneficiarse del automóvil T De hecho tengo acceso a ello. Parte del problema es que la terapia en los centros médicos académicos se entrega casi exclusivamente y muchos pacientes están expuestos a obstáculos geográficos. Es difícil para los pacientes y las familias viajar a cientos de millas para recibir atención.
Pero hay otro problema, y esto habla aún más directamente sobre los riesgos del automóvil T y por qué necesitamos mejores terapias para controlarlas. Casi el 30% de los pacientes han reanudado Debido a CRS e icans, las estadías hospitalarias más largas que pueden limitar la atención a los demás.
Las camas del Centro Médico Académico son un recurso breve y definido, y esta disponibilidad reducida de la cama solo empeora si se aprueban nuevos agentes. Si los proveedores no pueden garantizar la atención posterior, esto limita el acceso.
Este problema podría aliviarse considerablemente si los hospitales comunitarios y los centros ambulatorios estuvieran mejor posicionados para tratar estas toxicidades. Algunas de estas instalaciones están trabajando en la construcción de esta infraestructura, pero como se mencionó anteriormente, carecen de los instrumentos farmacológicos para administrar adecuadamente los CR e icans.
Biopharma está en el gancho para eliminar la seguridad
Para expandir el acceso automático y prepararse para la ola de nuevas terapias basadas en T que se producen a través de la tubería, tenemos que encontrar mejores formas de administrar CRS e Icans. Idealmente, desarrollamos un tratamiento oral que reduce o elimina la necesidad de esteroides. Esto sería muy beneficioso para las clínicas ambulatorias y los hospitales comunitarios, lo que conduciría a un efecto de ola que alivia la falta de cama y abre el acceso a muchos pacientes con cáncer.
La decisión REMS es un paso en la dirección correcta, pero necesitamos pasos más grandes. La comunidad de BioPharma tiene que lidiar con el problema de la raíz exhaustivamente: toxicidades de automóviles comunes y posiblemente fatales. Solo entonces podemos reconocer completamente la promesa de esta terapia revolucionaria.
Foto: Main_Sail, Getty Images
Teresa Whalen, RPHEs CEO de CottoagenteUna biotecnología a nivel clínico que desarrolla nuevas soluciones para el síndrome de liberación de citocinas (CRS), una reacción inmune potencialmente mortal. Con más de 20 años de experiencia en toda la industria de la salud, Teresa trabajó como innovador de biotecnología, jefe del sistema de salud, administrador del hospital, el inversor de las ciencias de la vida y el farmacéutico clínico. Lideró con éxito productos de salud desde el concepto hasta el mercado y utilizó su profundo conocimiento especializado en relación con el desarrollo clínico y el marketing. En Cytoagent, dirige un equipo de primera clase de expertos en desarrollo de fármacos y asesores científicos que impulsan tratamientos innovadores que se ocupan de la inflamación sistémica y mejoran los resultados de los pacientes. Teresa también trabaja en varios comités de la industria y le apasiona traducir innovaciones científicas en terapias significativas que cambian la vida.
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