Una terapia genética experimental MeiraGTx con datos clínicos que muestran la reversión de la ceguera en niños con una enfermedad ocular hereditaria rara está dirigida a Eli Lilly.
Según los términos del acuerdo anunciado el lunes, Lilly pagará 75 millones de dólares en la lucha por los derechos globales de la terapia génica AAV-AIPL1. MeiraGTx podría recibir hasta $135 millones adicionales en pagos a corto plazo vinculados a hitos regulatorios y de aprobación. La empresa de biotecnología con sede en Nueva York está preparando actualmente esta terapia genética para solicitudes de aprobación regulatoria en Estados Unidos y Europa.
AAV-AIPL1 fue desarrollado para el tratamiento Amaurosis congénita de Leber 4 (LCA4) causada por mutaciones genéticas en el gen AIPL1. La proteína AIPL1 es importante para el funcionamiento adecuado de los fotorreceptores de conos y bastones del ojo. Las versiones mutadas de esta proteína provocan la degeneración de la retina. Los pacientes con LCA4 tienen una discapacidad visual grave al nacer o la desarrollan poco después. Actualmente no existen opciones de tratamiento para LCA4.
La terapia génica MeiraGTx utiliza un vector viral adenoasociado para entregar copias funcionales del gen AIPL1 a los fotorreceptores de la retina central. El tratamiento único se realiza mediante inyección subretiniana. MeiraGTx probó su terapia génica LCA4 en un estudio abierto de un solo grupo en el que participaron 11 niños de entre 1 y 4 años. Todos los participantes eran legalmente ciegos al nacer; Su única agudeza visual era la percepción de la luz.
El pasado mes de febrero, MeiraGTx resultados de ensayos clínicos informados Se descubrió que todos los participantes experimentaron una mejora en la agudeza visual en los ojos tratados cuatro o más semanas después de la terapia génica. Además, los pacientes mostraron una mejora en la visión funcional y la preservación de la estructura de la retina en comparación con el ojo no tratado. No se han informado efectos adversos. Los resultados detallados fueron publicado en la revista The Lancet.
Según el acuerdo, MeiraGTx podría recibir hasta 400 millones de dólares en pagos por hitos de Lilly, una cantidad que incluye hasta 135 millones de dólares en pagos a corto plazo. Si se aprueba la terapia génica, la empresa de biotecnología también recibiría regalías por las ventas del producto comercializado por parte de Lilly. El acuerdo AAV-AIPL1 inicia una colaboración más amplia entre las dos empresas. Según un Solicitud de aprobación para MeiraGTxLilly también recibe derechos para desarrollar y comercializar candidatos terapéuticos preclínicos que MeiraGTx está desarrollando para otras distrofias retinianas hereditarias. Estas enfermedades no fueron reveladas.
La presentación establece que Lilly tiene una licencia exclusiva para las cápsides intravítreas MeiraGTx (las cubiertas de proteínas que encierran la carga genética de una terapia génica y dirigen su entrega a tejidos específicos del cuerpo) para su uso con hasta cinco objetivos oftálmicos seleccionados por Lilly. La compañía farmacéutica también recibirá una licencia exclusiva para promotores panrretinianos o específicos de bastones patentados para su uso con hasta cinco objetivos que Lilly seleccionará. MeiraGTx también otorga a Lilly ciertos derechos para utilizar su tecnología patentada riboswitch para aplicaciones de edición de genes. Riboswitch permite la producción in vivo de una proteína terapéutica o una nucleasa de edición de genes. Esta producción está controlada por una pequeña molécula oral.
La terapia génica es una parte cada vez mayor del proyecto de Lilly. En 2021, el gigante farmacéutico adquirió Prevail TherapeuticsDesarrollador de terapias genéticas para enfermedades neurodegenerativas y raras. Desde entonces, Prevail ha firmado una alianza de investigación y desarrollo de múltiples medicamentos con la startup Capsida Biotherapeutics que incluye terapias genéticas para enfermedades del sistema nervioso central (SNC). En 2022, Lilly compró Akouos, desarrollador de una terapia genética para una forma rara y hereditaria de pérdida auditiva. A principios de este año, Lilly cerró un trato Derechos seguros a una cápside de Sangamo Therapeutics para administrar medicamentos genómicos para tratar enfermedades del SNC. Y el mes pasado, Lilly Adverum Biotecnologías adquiridacuyo programa principal es la terapia génica en la fase 3 de pruebas para la forma húmeda de degeneración macular relacionada con la edad.
En una declaración preparada, Andrew Adams, vicepresidente de investigación molecular del grupo Lilly, dijo que la oftalmología es un área de interés emergente para su empresa.
“Nos complace asociarnos con MeiraGTx para brindar tratamientos transformadores a pacientes de todo el mundo que padecen enfermedades oculares, comenzando con AAV-AIPL1, que ha demostrado una capacidad sin precedentes para restaurar la visión en niños nacidos legalmente ciegos”, dijo.
Foto: Karen Bleier /AFP, vía Getty Images
