Lonvo-z de Intellia Therapeutics utiliza CRISPR para inactivar un gen en el hígado para reducir los niveles de una proteína crucial para los ataques de hinchazón del angioedema hereditario, una enfermedad rara. Intellia ha presentado una solicitud para este fármaco genético, que podría convertirse en la primera terapia de edición genética in vivo en recibir la aprobación de la FDA.
Los datos de Intellia posteriores revelan que la solicitud de la FDA para un fármaco de edición de genes in vivo basado en CRISPR apareció por primera vez en MedCity News.
